Dyne Therapeutics: Uji Coba DELIVER Memenuhi Titik Akhir Primer dengan 5.46% Dystrophin

The Registrational Expansion Cohort memenuhi titik akhir primer dengan peningkatan dystrophin yang signifikan secara statistik menjadi 5.46% dari normal. Peningkatan fungsional diamati di seluruh enam titik akhir klinis yang telah ditentukan sebelumnya pada enam bulan, dengan fungsi paru-paru yang terjaga. Perusahaan tetap berada di jalur untuk mengajukan BLA untuk Persetujuan Dipercepat AS pada Q2 2026.

Fakta utama

Diajukan: 8 Des 2025, 11.36
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Positif
Perusahaan: DYNDyne Therapeutics
Aset: z-rostudirsen
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 21 Jan 2027 · Positif

Kutipan sumber

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Mengumumkan Hasil Topline Positif dari Uji Coba Fase 1/2 DELIVER Z-Rostudirsen pada Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) memenuhi titik akhir primer, menunjukkan peningkatan dystrophin yang signifikan secara statistik menjadi 5.46% pada 6 bulan (disesuaikan dengan kandungan otot; p<0.0001), mereplikasi perubahan 7 kali lipat yang sama dari baseline yang sebelumnya diamati pada dosis registrasi - - Peningkatan fungsional diamati di berbagai titik akhir klinis pada 6 bulan di REC; fungsi paru-paru terjaga pada 6 bulan - - Hasil jangka panjang baru yang positif dari uji coba DELIVER menunjukkan peningkatan fungsional yang berkelanjutan di seluruh titik akhir yang dinilai hingga

SEC 8-K