Dyne Therapeutics: FDA menerima BLA z-rostudirsen, tetapkan PDUFA 21 Jan 2027

FDA telah menerima BLA untuk z-rostudirsen dan memberikan Tinjauan Prioritas dengan tanggal tindakan target PDUFA pada 21 Januari 2027. Aplikasi ini mengajukan Persetujuan Dipercepat berdasarkan distrofin sebagai titik akhir pengganti, memposisikan perusahaan untuk peluncuran potensial di AS pada Q1 2027 jika disetujui.

Fakta utama

Diajukan: 20 Jul 2026, 11.30
Peristiwa: Permohonan diterima
Arah: Positif
Perusahaan: DYNDyne Therapeutics
Aset: z-rostudirsen
Sumber: Siaran pers perusahaan
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 21 Jan 2027 · Positif

Kutipan sumber

Dyne Therapeutics Mengumumkan Penerimaan Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) oleh FDA AS untuk Z-Rostudirsen pada Distrofi Otot Duchenne (DMD) Ekson 51 - Tinjauan Prioritas diberikan; tanggal tindakan target PDUFA ditetapkan pada 21 Januari 2027 - - Pengajuan untuk Persetujuan Dipercepat berdasarkan distrofin sebagai titik akhir pengganti - - Dalam kohort ekspansi registrasi uji coba DELIVER, pengobatan dengan z-rostudirsen sekali setiap 4 minggu menghasilkan peningkatan produksi distrofin yang kuat dan signifikan secara statistik dengan perbaikan fungsional yang diamati di berbagai titik akhir klinis dan profil keamanan yang baik 1 - WALTHAM, Mass., 20 Juli 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc . (Nasdaq: DYN), perusahaan tahap klinis yang berfokus pada penyampaian perbaikan fungsi

Siaran pers perusahaan