Dyne berencana mengajukan BLA Q2 2026 untuk z-rostudirsen pada DMD

Perusahaan mengumumkan bahwa mereka berada di jalur yang tepat untuk mengajukan BLA untuk Persetujuan Dipercepat AS atas z-rostudirsen pada Q2 2026, setelah hasil positif uji coba Fase 1/2 DELIVER. Peluncuran potensial di AS diproyeksikan untuk Q1 2027 dengan asumsi Tinjauan Prioritas dan persetujuan. Kohort ekspansi registrasi memenuhi titik akhir utamanya dengan ekspresi distrofin yang signifikan secara statistik dan menunjukkan peningkatan fungsional di semua enam titik akhir yang telah ditentukan sebelumnya.

Fakta utama

Diajukan: 2 Mar 2026, 12.35
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: DYNDyne Therapeutics
Aset: z-rostudirsen
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
perubahan lipatan: perubahan 7 kali lipat dari baseline
titik akhir fungsional: perbaikan relatif terhadap plasebo di semua enam titik akhir fungsional yang telah ditentukan sebelumnya
ekspresi distrofin: 5.46% dari normal pada enam bulan (p<0.0001)

Kutipan sumber

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Melaporkan Hasil Keuangan Kuartal Keempat dan Tahun Penuh 2025 serta Sorotan Bisnis Terkini - Pengajuan yang direncanakan untuk Persetujuan Dipercepat AS atas z-rostudirsen tepat waktu untuk Q2 2026; peluncuran potensial pada Q1 2027 - - Hasil topline positif dilaporkan dari uji coba Fase 1/2 DELIVER z-rostudirsen pada distrofi otot Duchenne (DMD) yang dapat dilewati exon 51; data jangka panjang tambahan akan dipresentasikan di MDA - - Penyelesaian pendaftaran kohort ekspansi registrasi uji coba Fase 1/2 ACHIEVE z-basivarsen pada distrofi miotonik tipe 1 (DM1) diharapkan pada Q2 2026; desain uji coba Fase 3 akan dipresentasikan di MDA - - Memajukan empat kandidat pengembangan untuk pengobatan potensial DMD yang dapa

SEC 8-K