Denali: FDA menyetujui AVLAYAH (tividenofusp alfa) untuk sindrom Hunter

FDA memberikan persetujuan akselerasi untuk AVLAYAH untuk mengobati manifestasi neurologis sindrom Hunter pada pasien pediatrik ≥5 kg. Persetujuan ini menandai obat pertama yang menggunakan reseptor transferrin untuk melewati sawar darah-otak. Peluncuran komersial sedang berlangsung dengan pasien pertama yang diobati pada April 2026.

Fakta utama

Diajukan: 7 Mei 2026, 20.03
Peristiwa: Persetujuan FDA
Arah: Positif
Perusahaan: DNLIDenali Therapeutics
Aset: tividenofusp alfa
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 5 Apr 2026 · Disetujui

Kutipan sumber

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA menyetujui AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) untuk pengobatan sindrom Hunter (MPS II) dan sebagai obat pertama yang memanfaatkan reseptor transferrin untuk melewati sawar darah-otak • AVLAYAH diluncurkan di AS dengan momentum kuat, keterlibatan komunitas yang dinamis, dan pasien pertama yang diobati dalam pengaturan komersial pada April • Pipeline klinis yang luas berkembang untuk penyakit penyimpanan lisosom dan neurodegeneratif, termasuk pasien pertama yang diberi dosis dengan Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) yang menargetkan tau untuk penyakit Alzheimer • Memajukan DNL593 (PTV:PGRN) dalam

SEC 8-K