UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA menerima sNDA untuk Tyvaso nebulisasi pada IPF

FDA telah menerima NDA tambahan untuk Tyvaso nebulisasi (treprostinil) untuk mengobati IPF, memicu siklus tinjauan formal. Badan tersebut diperkirakan akan menyelesaikan tinjauannya pada akhir April 2027. Jika disetujui, Tyvaso nebulisasi akan menjadi terapi anti-fibrotik inhalasi pertama dan satu-satunya untuk IPF.

United Therapeutics: FDA menerima NDA untuk ralinepag dalam PAH, menetapkan PDUFA Juni 2027

FDA telah menerima NDA untuk ralinepag dan menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 24 Juni 2027. Pengajuan ini didukung oleh uji coba ADVANCE OUTCOMES Fase 3 yang menunjukkan penurunan risiko perburukan klinis sebesar 55% dibandingkan plasebo.

United Therapeutics: FDA melisensikan produk plasma kering-beku pertama di AS

FDA memberikan lisensi penuh kepada Ezplaz Freeze-Dried Plasma, produk pertama yang disetujui di Amerika Serikat. Persetujuan ini menetapkan opsi plasma baru bagi pasien dewasa ketika plasma konvensional tidak tersedia, mengubah aset tersebut dari status investigasional menjadi status yang dapat dilisensikan secara komersial.

United Therapeutics menerima PMA FDA untuk perangkat LungFX EVLP

FDA memberikan persetujuan prapasar (PMA) untuk perangkat LungFX yang digunakan untuk perfusi paru-paru ex vivo terpusat pada donor paru-paru yang tidak dapat ditempatkan untuk transplantasi melalui pengambilan langsung. Perangkat ini merupakan yang pertama disetujui khusus untuk digunakan di fasilitas terpusat, memperluas akses bagi program transplantasi tanpa memerlukan kemampuan EVLP di lokasi. Lung Bioengineering memperkirakan akan menambahkan LungFX ke layanannya pada 2027.

United Therapeutics mendapat izin FDA untuk uji coba xenotransplantasi UHeart

FDA memberikan izin IND perusahaan untuk memulai studi klinis EXPRESS terhadap UHeart yang telah diedit 10 gen pada hingga dua peserta awal. Studi ini dirancang sebagai uji coba Phase 1/2/3 yang mulus untuk menghasilkan data yang mendukung pengajuan BLA di masa mendatang. Pendaftaran peserta kedua dan setiap perluasan akan bergantung pada tinjauan FDA terhadap data keamanan dan kemanjuran dari transplantasi sebelumnya.

United Therapeutics menerima penetapan RMAT untuk miroliverELAP pada ALF

FDA memberikan penetapan RMAT kepada miroliverELAP, produk bantuan hati bioengineered eksternal untuk gagal hati akut. Penetapan ini memberikan panduan intensif FDA, kelayakan untuk tinjauan prioritas dan bergulir, serta jalur persetujuan yang dipercepat. Tidak ada tanggal PDUFA atau tonggak masa depan lain yang disebutkan dalam rilis.

United Therapeutics: Uji Fase 3 TETON-1 IPF mencapai titik akhir primer

TETON-1 mencapai titik akhir primer berupa perubahan absolut FVC pada minggu ke-52 dengan efek pengobatan 130.1 mL dibandingkan plasebo (p<0.0001). Perusahaan berencana mengajukan NDA tambahan pada akhir musim panas 2026 untuk memperluas label IPF bagi Tyvaso nebulisasi, dengan permintaan tinjauan prioritas.

United Therapeutics: ralinepag menurunkan risiko perburukan PAH sebesar 55% pada Fase 3

Uji coba Fase 3 ADVANCE OUTCOMES memenuhi titik akhir utamanya, menunjukkan penurunan 55% pada kejadian perburukan klinis dibandingkan plasebo. United Therapeutics berencana mengajukan NDA untuk ralinepag pada paruh kedua 2026, menempatkan prostasiklin oral sekali sehari ini sebagai standar perawatan baru yang potensial untuk PAH.