一次情報の記録
決定級申請提出
Cabaletta Bio、筋炎を対象としたrese-celのBLA提出を2027年に計画
同社はRESET-Myositis試験の皮膚筋炎/抗合成酵素症候群を対象とした14例の単群登録コホートについてFDAとの合意を発表した。Phase 1/2の全患者が主要基準を満たし、16週の主要評価項目を達成した。登録コホートの登録は今四半期に開始予定で、2027年のBLA提出を支える。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Cabaletta Bio Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update Rese-cel data presented at multiple medical meetings demonstrated potentially transformative, drug-free clinical responses with a favorable safety profile for autoimmune patients supporting outpatient use All myositis patients in the Phase 1/2 DM/ASyS cohort with sufficient follow-up who would have met key criteria for the registrational cohort met the registrational, 16-week primary endpoint Planned BLA submission for rese-cel in 2027 based on 14-patient, single-arm DM/ASyS registrational cohort initiating enrollment this quarter within the RESET-Myositis™ trial FDA alignment on additional registrational cohort designs for RESET-SSc™ and RES