一次情報の記録
決定級試験登録の変更
Lexeo、FA心筋症を対象としたLX2006のSUNRISE-FA 2ピボタルプロトコルを最終決定
LexeoはLX2006のSUNRISE-FA 2非盲検ピボタルプロトコルおよびSAPを最終決定し、主要評価項目を6ヶ月時点でのLVMI単独とし、プラセボ/シャム対照群は設定しない。FDAは追加の非臨床ブリッジング試験は不要であることを確認し、商用規模のSf9-バキュロウイルスプロセスを使用可能とした。試験開始は2026年Q2に予定されており、トップラインデータは2027年後半、加速承認に基づくBLA提出は2028年前半に予定されている。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 lxeo-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Lexeo Therapeutics Announces Regulatory Update and Registrational Trial Design for LX2006 Gene Therapy in Friedreich Ataxia SUNRISE-FA 2 study parameters include LVMI primary endpoint, 6-month topline efficacy analysis, inclusion criteria focused on abnormal baseline LVMI and open-label trial design BLA supportive manufacturing strategy includes flexible process validation, including reduced PPQ manufacturing batches SUNRISE-FA 2 initiation on track for Q2 2026, with first patient expected to be enrolled by end of June Company to host webcast today at 8:00 AM ET NEW YORK – June 15, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Lexeo Therapeutics, Inc. (N asdaq: LXEO), a clinical stage genetic medicine company dedicated to pioneering novel treatments