Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

PROGRESS Cohort 2は24週時点で有効性エンドポイントを達成し、zilurgisertibが総HO病変体積を8.09 cm³減少させた（プラセボは+9.14 cm³）のに対し、新規HO病変をすべての治療患者で予防し、CAJIS関節可動域スコアを改善しました。安全性はCohort 1と一貫しており、新たなシグナルはありませんでした。これらのデータは、既存の承認（12歳以上）を6歳から12歳未満の小児に拡大するためのsNDA申請を2027年上半期にサポートします。

主要事実

提出: 2026年10月26日 20:47
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: MIRMミラム
アセット: zilurgisertib
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
CAJIS変化: -0.80対-0.09ポイント
新規HO病変: 0%対7.7%
HO病変体積変化: -8.09対+9.14 cm³ (p=0.003)

出典の抜粋

Mirum Pharmaceuticals Announces Positive Results from Cohort 2 of the Pivotal PROGRESS Study of ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) in Pediatric Patients Aged 6 to <12 Years with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Mirum Pharmaceuticals Announces Positive Results from Cohort 2 of the Pivotal PROGRESS Study of ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) in Pediatric Patients Aged 6 to Mirum Pharmaceuticals Announces Positive Results from Cohort 2 of the Pivotal PROGRESS Study of ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) in Pediatric Patients Aged 6 to - Zilurgisertib reduced total HO lesion volume and improved clinician-assessed joint mobility; no zilurgisertib-treated patients developed new HO lesions - Mirum plans to submit an sNDA in H1 2027 to expand th e ATEBRIOZ indication to pediatric patients aged 6 to <12 year

SEC 8-K