一次情報の記録
重要諮問委員会の日程決定
uniQure: AMT-130向けFDA Type Bミーティングを2026年Q2に予定
uniQureは、AMT-130の4年データに関する新たな臨床試験デザインおよび統計解析計画を議論するため、FDAとのType Bミーティングの開催が決定した。このミーティングは、既存のPhase I/IIデータと外部対照との比較ではマーケティング申請に不十分であるとFDAが示したType Aミーティングに続くものである。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 qure-20260505xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces First Quarter 2026 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Advancing FDA interactions on AMT-130 for Huntington’s disease; Type B meeting scheduled for the second quarter of 2026 ~ ~ Progressing AMT-130 toward expected UK regulatory submission; MAA on track for third quarter of 2026 following successful pre-submission meeting with UK MHRA~ ~ Enrollment in AMT-260 temporal lobe epilepsy program on track; clinical update from first cohort in Phase I/IIa study to be presented at the Epilepsy Foundation Pipeline Conference ~ ~ Presented updated data from AMT-191 Phase I/IIa in Fabry disease study showed sustained increases in α-Gal A Enzyme Activity and stable Lyso-Gb3 levels; subsequently all 11 dosed