一次情報の記録
重要申請提出
uniQure: AMT-130のBLA申請は2026年Q3に予定通り; 4年データは9月
Type B FDAミーティング後、uniQureはハンチントン病に対するAMT-130の加速承認BLAを既存データで提出可能であるとの整合を確認した。同社は2026年Q3にBLAを提出する予定を維持しており、2026年9月に第I/II相試験の4年追跡データを発表する。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 qure-20260729xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Company Update ~ ハンチントン病に対するAMT-130の米国および英国規制当局への提出は2026年第3四半期に予定通り進行中 ~ ~ AMT-130の第I/II相試験の4年目トップラインデータは2026年9月に予定 ~ ~ 難治性内側側頭葉てんかんを対象としたAMT-260の第I/IIa相試験の初回コホートで、治療活性の初期生物学的シグナルと良好な安全性プロファイルが示された ~ ~ 2億5,900万ドルのフォローオンオファリングにより財務基盤を強化し、2030年までのキャッシュランウェイを確保し、AMT-130の商業的発売および継続的なパイプライン投資を資金支援 ~ ~ uniQureは決算説明会を開催予定