uniQure、Huntington病向けAMT-130のBLA提出を2026年第3四半期に計画

FDAは3年間のPhase I/IIデータが加速承認の主要根拠となり得ることを確認した。企業は提出前に確認試験のデザインで合意し、2026年第3四半期にBLAを提出する予定である。

主要事実

提出: 2026年6月17日 11:05
イベント: 申請提出
方向: ポジティブ
企業: QUREユニキュア
アセット: AMT-130
出典: 企業プレスリリース
信頼度: 出典あり

出典の抜粋

uniQure、Huntington病向けAMT-130のBLA提出計画を発表 ~ Phase I/II試験の3年解析がFDAの加速承認向けBiologics License Applicationの主要根拠となり得る ~ ~ 企業は2026年第3四半期にBLAを提出する予定 ~ LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, June 17, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は、重篤な医療ニーズを抱える患者向けに変革的治療法を推進する遺伝子治療のリーディングカンパニーであり、本日、米国食品医薬品局（FDA）との最近のType Bミーティングにおいて、FDAがPhase I/II試験の3年解析をAMT-130のHuntington病に対する加速承認向けBiologics License Application（BLA）の主要根拠として受け入れることを伝えた

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