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uniQure、Huntington病向けifezuntirgene inilparvovecのBLAを提出

uniQureは、Huntington病に対するifezuntirgene inilparvovecの迅速承認を求めるBLAをFDAに提出した。同社はまた、英国MHRAにMAAを提出した。両申請は、外部対照と比較して疾患進行の抑制を示した3年間の第I/II相データに基づいている。

uniQure: AMT-130のBLA申請は2026年Q3に予定通り; 4年データは9月

Type B FDAミーティング後、uniQureはハンチントン病に対するAMT-130の加速承認BLAを既存データで提出可能であるとの整合を確認した。同社は2026年Q3にBLAを提出する予定を維持しており、2026年9月に第I/II相試験の4年追跡データを発表する。

uniQure、Huntington病向けAMT-130のBLA提出を計画

FDAは、3年間のPhase I/IIデータが加速承認を求めるBLAの主要根拠となり得ることを確認した。同社は2026年第3四半期にBLAを提出する予定であり、提出前にFDAと確認試験のデザインについて合意する必要がある。

uniQure、Huntington病向けAMT-130のBLA提出を2026年第3四半期に計画

FDAは3年間のPhase I/IIデータが加速承認の主要根拠となり得ることを確認した。企業は提出前に確認試験のデザインで合意し、2026年第3四半期にBLAを提出する予定である。

uniQure: AMT-130向けFDA Type Bミーティングを2026年Q2に予定

uniQureは、AMT-130の4年データに関する新たな臨床試験デザインおよび統計解析計画を議論するため、FDAとのType Bミーティングの開催が決定した。このミーティングは、既存のPhase I/IIデータと外部対照との比較ではマーケティング申請に不十分であるとFDAが示したType Aミーティングに続くものである。

uniQure: FDA、AMT-130のPhase I/II外部対照データを却下

FDAは、外部対照に対するPhase I/IIデータはマーケティング申請を支持するには不十分であると述べ、将来の無作為化二重盲検シャム対照Phase III試験を強く推奨した。uniQureは2026年第2四半期にPhase IIIデザインの選択肢を議論するためType Bミーティングを要請する予定で、規制タイムラインは大幅に延長される見込み。

uniQure、Huntington病におけるAMT-130の第I/II相36ヶ月データを報告

36ヶ月トップライン解析では、高用量AMT-130が事前に規定された主要評価項目（cUHDRS）および主要副次評価項目（TFC）において、傾向スコアマッチング外部対照群と比較して達成し、疾患進行の統計学的に有意な抑制およびベースラインを下回るCSF NfLレベルを示した。これらのデータは、FDAとの加速承認経路に関する継続的な協議を支持し、AMT-130をHDに対する初の疾患修飾療法候補として位置づける。

uniQure、AMT-130 BLAに関するFDA Type Aミーティングを予定

uniQureは、Huntington病に対する治験中遺伝子治療薬AMT-130のBLAデータパッケージについてFDAとType Aミーティングを予定している。このミーティングは加速承認経路を議論するためのものであり、同社は公式ミーティング議事録受領後に規制関連の最新情報を提供する。

uniQure: FDA、Phase I/IIデータはAMT-130のBLAを支持する可能性が低いと判断

FDAの会議議事録は、Phase I/IIデータが現時点でBLA申請の主要な根拠となる可能性が低いことを確認しています。uniQureは2026年Q1にAMT-130ハンチントン病プログラムの次のステップを議論するため、FDAとのフォローアップミーティングを要請する予定です。

uniQure: FDA、Phase I/IIデータがAMT-130のBLAに十分であることに同意せず

FDAは以前の指針を撤回し、外部対照群との比較によるPhase I/IIデータがBLA申請の主要根拠として十分でない可能性があると述べている。AMT-130のBLA申請予定時期は現時点で不明。uniQureは最終会議録を取得し、FDAと緊急フォローアップ協議を行い、進むべき道筋を特定する予定。