一次情報の記録
決定級トップライン結果
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) は OTOF 難聴の子供12人中9人で聴力を回復
NEJM 掲載論文と Cincinnati Children's プレスリリースが、一回限りの蝸牛内遺伝子治療の CHORD 試験から肯定的なトップライン結果を報告。12人の子供のうち9人が ≤70 dB までの聴力を達成し、4人は正常またはほぼ正常レベルに到達。治験実施施設で治療を受けた2人の兄弟姉妹からの追加データは2026年10月に予定。
主要事実
- 提出
- 2026年10月8日 21:00
- イベント
- トップライン結果
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- OTARMENI
- 信頼度
- 出典あり
- 軽度中等度
- 4人の患者
- 正常ほぼ正常
- 4人の患者
- 聴力反応率
- 12人の子供中9人
出典の抜粋
遺伝子治療が遺伝性難聴の子供たちに聴力をもたらす 遺伝子治療が遺伝性難聴の子供たちに聴力をもたらす ニュース提供元 Cincinnati Children's Hospital Medical Center 2026年10月8日 09:00 ET この記事を共有 Xで共有 この記事を共有 Xで共有 画期的な臨床試験の一環として、Cincinnati Children's の専門家は Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) と呼ばれる治療を提供し、兄弟姉妹のペアに自然な音響聴力を回復させました 主なハイライト: 臨床試験において、一回限りの遺伝子治療が OTOF の遺伝的変異による重度難聴の子供12人中9人で意味のある聴力を回復。 この治療は、2つの AAV1 ベクターを使用して機能するオトフェリン遺伝子のコピーを直接蝸牛に送達。 NEJM 研究報告