자산 프로필

cipaglucosidase alfa-atga · 바이오마린 (BMRN)

적응증
후기 발병 폼페병
다른 이름
POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200
기업BMRN바이오마린

바이오마린은 희귀 유전 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 글로벌 생명공학 기업입니다. 바이오마린은 효소 대체 요법, 유전자 요법 및 복잡한 유전 질환을 치료하기 위한 기타 첨단 치료법을 전문으로 합니다. 이 회사는 연골무형성증, 페닐케톤뇨증, 혈우병, 점액다당류증을 포함한 질환에 대한 8가지 승인된 치료제를 보유하고 있습니다. 바이오마린은 골격계 질환 및 효소 요법 전반에 걸쳐 개발 중인 파이프라인을 확장하고 있으며, 이는 비교적 초기 단계에 있습니다.

캘린더 일정

타임라인

최신순.

2026년 10월 2일
오후 11:00
BMRN바이오마린

BioMarin, WMS Congress에서 POMBILITI + OPFOLDA에 대한 5년 PROPEL OLE 데이터를 발표

학회 발표회사 보도자료

등록된 임상시험

등록 ID단계상태1차 완료일등록 환자 수기관
NCT039115053상진행 중, 모집 종료2027년 3월 1일21전체 17개 기관 중 9개가 미국 소재
NCT048085053상모집 중2027년 7월 1일36전체 14개 기관 중 6개가 미국 소재
NCT037293623상완료2020년 12월 15일125전체 73개 기관 중 25개가 미국 소재
NCT041382773상완료2024년 12월 31일119전체 60개 기관 중 18개가 미국 소재
NCT026754651/2상완료2024년 8월 22일29전체 19개 기관 중 12개가 미국 소재

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