BMRN 바이오마린

BioMarin, GC Biopharma 및 Hanmi로부터 파브리병 치료제 HM15421/GC1134A를 라이선스

BioMarin은 임상 단계 피하 ERT인 HM15421/GC1134A에 대해 한국을 제외한 전 세계 독점 라이선스를 체결했습니다. 해당 후보 물질은 이미 FDA 희귀의약품 지정을 받았으며 1/2상 단계에 있습니다. BioMarin은 한국 이외 지역에서 후속 개발 및 상업화를 주도할 것입니다.

BioMarin, ASBMR 2026에서 새로운 VOXZOGO 데이터 발표

BioMarin은 ASBMR 2026 연례회의에서 13개의 연구를 발표할 예정이며, 여기에는 연골무형성증이 있는 어린이(영아 포함)의 대공 및 두개경추 접합부 성장에 대한 VOXZOGO의 영향을 보여주는 새로운 사후 영상 결과와 뼈 강도 데이터, 저연골증 3상 결과, 그리고 연구 중인 BMN 333에 대한 데이터가 포함됩니다. 회사는 최근 저연골증에 대한 VOXZOGO의 보충 신약 신청서를 제출했으며 승인 시 2027년 출시 가능성이 있습니다.

BioMarin, Jazz, Otsuka CEO들이 NORD 희귀질환 CEO 리더십 대화에 참여

BioMarin CEO Alexander Hardy는 Jazz Pharmaceuticals와 Otsuka의 CEO들과 함께 NORD Breakthrough Summit에서 희귀질환 혁신, 리더십, 과학적 발전을 치료제로 전환하는 주제에 대한 조정된 패널 토론에 참여합니다. 이 패널은 2026년 10월 26일에 워싱턴 D.C.에서 10월 25-27일 동안 열리는 행사의 일부로 진행됩니다.

BioMarin, WMS Congress에서 POMBILITI + OPFOLDA에 대한 5년 PROPEL OLE 데이터를 발표

BioMarin은 World Muscle Society Annual Congress에서 후기 발병형 포ンペ병에 대한 POMBILITI(cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA(miglustat)의 PROPEL 연구 5년 3상 공개 라벨 연장 데이터를 발표했으며, 지속적인 운동 기능과 폐 기능의 상대적 안정화, 새로운 안전 신호 없음을 보여주었습니다.

vosoritide · NCT05849389 레지스트리 업데이트

상태: 모집 중 → 알 수 없음

vosoritide · NCT06668805 등록 업데이트

상태: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; 국가: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin, Alesta Therapeutics와 ALE1 인수로 HPP 시장 진출

BioMarin은 Alesta Therapeutics와 그 주력 자산인 ALE1을 인수하기 위한 확정 계약을 체결했습니다. ALE1은 저인산혈증 치료를 위한 경구용 소분자 후보물질입니다. 이번 거래로 BioMarin의 Skeletal Conditions Business Unit에 Phase 1/2a 프로그램이 추가되며, 더 큰 희귀질환 시장에서 경쟁할 수 있는 기반을 마련하게 됩니다. 거래는 관례적 조건 충족을 전제로 이번 분기 내 종료될 예정입니다.

BioMarin, VOXZOGO의 연골저하증 적응증에 대한 sNDA 제출

BioMarin이 VOXZOGO(vosoritide)의 연골저하증 적응증에 대한 FDA 보충 신약승인신청서를 제출했습니다. 이는 해당 적응증에 대한 최초의 표적 치료제입니다. 승인될 경우 2027년 출시를 목표로 하고 있습니다. 회사는 3분기 실적 발표에서 신청서 상태에 대한 업데이트를 제공할 예정입니다.