바이오제약 · FDA 승인 · 종목
바이오마린은 희귀 유전 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 글로벌 생명공학 기업입니다. 바이오마린은 효소 대체 요법, 유전자 요법 및 복잡한 유전 질환을 치료하기 위한 기타 첨단 치료법을 전문으로 합니다. 이 회사는 연골무형성증, 페닐케톤뇨증, 혈우병, 점액다당류증을 포함한 질환에 대한 8가지 승인된 치료제를 보유하고 있습니다. 바이오마린은 골격계 질환 및 효소 요법 전반에 걸쳐 개발 중인 파이프라인을 확장하고 있으며, 이는 비교적 초기 단계에 있습니다.
등록 자산: ALE1, vosoritide
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BioMarin, Alesta Therapeutics와 ALE1 인수로 HPP 시장 진출
BioMarin은 Alesta Therapeutics와 그 주력 자산인 ALE1을 인수하기 위한 확정 계약을 체결했습니다. ALE1은 저인산혈증 치료를 위한 경구용 소분자 후보물질입니다. 이번 거래로 BioMarin의 Skeletal Conditions Business Unit에 Phase 1/2a 프로그램이 추가되며, 더 큰 희귀질환 시장에서 경쟁할 수 있는 기반을 마련하게 됩니다. 거래는 관례적 조건 충족을 전제로 이번 분기 내 종료될 예정입니다.
BioMarin, VOXZOGO의 연골저하증 적응증에 대한 sNDA 제출
BioMarin이 VOXZOGO(vosoritide)의 연골저하증 적응증에 대한 FDA 보충 신약승인신청서를 제출했습니다. 이는 해당 적응증에 대한 최초의 표적 치료제입니다. 승인될 경우 2027년 출시를 목표로 하고 있습니다. 회사는 3분기 실적 발표에서 신청서 상태에 대한 업데이트를 제공할 예정입니다.
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