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exagamglogene autotemcel · 버텍스 파마슈티컬 (VRTX)

적응증
재발성 혈관폐쇄성 위기를 동반한 겸상적혈구병 또는 수혈 의존성 β 지중해빈혈
다른 이름
Casgevy
기업VRTX버텍스 파마슈티컬

Vertex Pharmaceuticals는 심각한 질병 치료를 위한 소분자 약물을 발굴 및 개발하는 글로벌 생명공학 기업입니다. 주요 약물로는 낭포성 섬유증 치료제인 Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio, Alyftrek이 있으며, Vertex 치료제는 전 세계적으로 표준 치료법으로 자리 잡고 있습니다. Vertex는 베타 지중해 빈혈 및 겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 편집 치료제인 Casgevy와 성인의 중등도-중증…

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