1차 출처 기록
결정급FDA 승인
Vertex Casgevy, SCD 및 TDT 2세 이상 연령대 FDA 승인 획득
FDA는 SCD 또는 TDT를 앓는 2세 이상 소아 환자에 대해 Casgevy의 라벨을 확대했으며, 이 연령대에 대해 최초로 승인된 유전자 치료제가 되었습니다. 이번 승인은 CNPV 시범 프로그램에 따라 신청 후 53일 만에 이루어졌으며, 5~11세 환자 데이터의 외삽에 기반했습니다. Casgevy는 동일한 안전성 경고를 유지한 채 1회 투여 자가 CRISPR 치료제로 남아 있습니다.
핵심 사실
- 제출
- 2026년 7월 1일 PM 10:17
- 이벤트
- FDA 승인
- 방향
- 긍정적
- 출처
- 회사 보도자료
- 신뢰도
- 출처 확인
- scd 효능
- VF12 성공 8/8
- tdt 효능
- 수혈 독립 8/9, 중앙값 20.1개월
- 승인 소요 시간
- 신청 후 53일
출처 발췌
낫적혈구병을 앓는 어린 소아 환자를 위한 최초의 유전자 치료제 FDA 승인 Silver Spring, MD, July 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- 미국 식품의약국은 오늘 재발성 혈관폐쇄성 위기(VOC)를 동반한 낫적혈구병(SCD) 또는 수혈 의존성 β 지중해빈혈(TDT)을 앓는 2세 이상 환자에 대해 Casgevy(exagamglogene autotemcel)의 보충 승인을 발표했습니다. 이는 SCD를 앓는 2세 이상 환자에 대해 승인된 최초의 유전자 치료제입니다. Casgevy는 이전에 재발성 VOC를 동반한 SCD 또는 TDT를 앓는 12세 이상 환자에 대해 승인되었습니다. “오늘의 결정으로 2세 이상의 소아 환자도 이들 쇠약하고 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위한 중요한 추가 치료 옵션에 접근할 수 있게 되었습니다.