자산 프로필
MGX-001 · Metagenomi (MGX)
- 적응증
- 혈우병 A
기업
MGXMetagenomi
MGXMetagenomi메타게노미 테라퓨틱스(Metagenomi Therapeutics Inc.)는 자체 기술을 활용하여 완치 가능한 유전자 치료제를 개발하는 생체 내(in vivo) 유전체 편집 기업입니다. 당사는 머신러닝과 인공지능을 활용하여 핵심 유전자 편집 시스템을 강화합니다. MGX-001은 혈우병 A에 대한 전적으로 소유한 개발 프로그램으로, 비인간 영장류(NHPs)에서 1회 치료를 통해 표적화된 유전체 편집 및 지속적인 유전자 발현을 입증했으며, 동급 최고 치료 옵션과 경…
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