IONS 아이오니스

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 primary endpoint 미달

Novartis의 pelacarsen에 대한 Phase 3 HORIZON outcomes trial이 placebo 대비 primary composite cardiovascular endpoint를 충족하지 못했습니다. Royalty Pharma는 Ionis에 milestone payments를 지급하지 않으며, Spinraza royalty interest는 $550 million 지급 후 Ionis로 귀속되어 $500 million 투자에 대해 1.1x 수익률을 기록합니다.

Ionis: FDA, Zanvastro (zilganersen) Alexander disease 승인

FDA는 소아 및 성인 환자의 Alexander disease 치료를 위한 zilganersen (Zanvastro) 주사제에 대해 정식 승인을 부여했습니다. 이로써 해당 자산은 임상시험 후보 물질에서 승인 제품으로 전환되며, 규제 절차가 완료되었습니다.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA, Zanvastro (zilganersen) 승인

FDA, 2026-09-03에 Zanvastro (zilganersen)를 2026년 신약 승인 #37로 등록: 소아 및 성인 환자의 알렉산더병 치료

Ionis: zilganersen NDA 우선심사 지정, PDUFA 2026년 9월 22일

8-K에 따르면 Alexander disease 치료제 zilganersen의 NDA가 FDA 우선심사 대상으로 지정되었으며, PDUFA 목표 조치일은 2026년 9월 22일입니다. Ionis는 또한 Recordati와 미국 외 개발 및 상업화에 대한 라이선스 계약을 체결했습니다. 이는 해당 자산의 다음 규제 결정 시점을 설정합니다.

Ionis: CARDIO-TTRansform 3상, ATTR-CM에서 eplontersen의 1차 평가변수 미달성

ATTR-CM을 대상으로 한 eplontersen의 3상 CARDIO-TTRansform 시험은 CV 사망 및 재발성 CV 사건의 복합 1차 평가변수를 위약 대비 충족하지 못했습니다. 사전 지정된 단독요법 하위군에서만 명목상 유의한 이점(HR 0.71)이 관찰되었으며, 배경 안정제 사용 환자에서는 치료 효과가 나타나지 않았습니다. 전체 데이터는 2026년 8월 ESC 학회에서 발표될 예정입니다.

아이오니스, 오부다너센의 3상 REVEAL 연구에서 핵심 코호트 등록 완료

아이오니스가 3상 REVEAL 연구의 핵심 소아 코호트(Cohort 1, n=136) 등록을 완료했다고 발표했습니다. 성인 코호트(Cohort 2)는 여전히 등록 중이며 2026년 3분기에 완료될 것으로 예상됩니다. 전체 REVEAL 연구의 주요 데이터는 2027년 하반기로 안내되었습니다.

Ionis: FDA, TRYNGOLZA(olezarsen)를 sHTG 치료제로 승인

FDA가 TRYNGOLZA(olezarsen)를 중증 고중성지방혈증(TG ≥500 mg/dL) 성인 환자의 중성지방 감소 및 급성 췌장염 위험 감소를 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인했습니다. 이 승인은 최대 72%의 TG 감소와 최대 91%의 급성 췌장염 사건 감소를 보여준 3상 CORE 및 CORE2 연구 데이터를 기반으로 합니다. 이 제품은 7월 미국에서 출시될 예정입니다.

Biogen의 salanersen, SMA에 대해 FDA Breakthrough Therapy Designation 획득

FDA는 Phase 1b 탐색적 데이터를 기반으로 SMA에 대해 salanersen에 Breakthrough Therapy Designation을 부여했다. 이 지정은 기존 치료 대비 잠재적인 실질적 개선을 인정하며 개발 및 검토를 가속화한다. Biogen은 자산의 규제 경로를 지원하기 위해 세 가지 글로벌 Phase 3 연구(STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR)를 진행하고 있다.

Biogen: 2상 CELIA 톱라인 결과, diranersen의 타우 감소 및 인지 이점 확인

2상 CELIA 연구는 주요 2차 및 탐색적 평가변수를 충족하여 CSF 타우 및 타우-PET 병리학의 강력한 감소와 모든 용량에서 임상적 악화의 둔화를 입증했으며, 특히 60 mg q24w 군에서 두드러졌습니다. 1차 평가변수(76주차 CDR-SB 용량-반응)는 충족되지 않았으나, 이 데이터는 타우 표적 ASO가 초기 알츠하이머병에서 바이오마커와 인지 모두에 영향을 미칠 수 있다는 최초의 무작위 2상 증거를 제공하며, Biogen은 이 프로그램을 등록 개발로 진행하기로 결정했습니다.

Metagenomi: MGX-001 IND 제출 2026년 4분기 예정

회사는 주요 혈우병 A 프로그램이 2026년 4분기 IND 제출을 목표로 예정대로 진행 중임을 확인했습니다. 이 제출은 규제 승인에 따라 2027년 첫 인간 대상 연구를 가능하게 하기 위한 것입니다.

Ionis: olezarsen sNDA가 우선심사로 수락, PDUFA 2026년 6월 30일

FDA가 sHTG에 대한 olezarsen sNDA를 우선심사로 수락했으며, PDUFA 목표 조치일은 2026년 6월 30일입니다. 회사는 sHTG에서 olezarsen의 최대 순매출 가이던스를 >$3B로 상향 조정했습니다. 2026년 승인 가능성을 위한 출시 준비가 순조롭게 진행되고 있습니다.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA가 우선심사로 수락, PDUFA 2026년 10월 26일

FDA가 GSK의 bepirovirsen NDA를 수락하고 우선심사 및 획기적 치료제 지정을 부여했습니다. FDA는 2026년 10월 26일을 PDUFA 목표 조치일로 설정하여 심사 기간을 6개월로 단축했습니다.

Ionis: zilganersen PDUFA 2026년 9월 22일로 설정

FDA가 Priority Review 하에 zilganersen의 PDUFA action date를 2026년 9월 22일로 설정했습니다. 보도자료는 motor, patient-reported 및 clinician-reported endpoints 전반에 걸친 추가적인 긍정적인 pivotal-study 데이터를 제시하며, 이전에 발표된 topline 결과에 대한 지지를 강화합니다.

Ionis: zilganersen NDA가 우선심사로 수락됨; PDUFA 2026년 9월 22일

FDA가 zilganersen의 NDA를 수락하고 우선심사를 부여했으며, PDUFA 목표 조치일을 2026년 9월 22일로 설정했습니다. 이 신청서는 61주차에 통계적으로 유의한 보행속도 안정화를 보여준 주요 1-3상 연구에 의해 뒷받침됩니다. 이는 Alexander disease에 대한 잠재적 최초 승인 치료제로의 zilganersen의 발전을 의미합니다.

Metagenomi, MGX-001에 대한 pre-IND 미팅 완료; IND 제출은 2026년 4분기로 예정

NHP 데이터에서 FVIII 활성의 치료 효과가 확인된 후 MGX-001에 대한 pre-IND 미팅을 완료했습니다. 2026년 4분기 IND를 포함한 글로벌 규제 제출 일정을 유지하고 있습니다. 승인 시, 2027년에 임상시험이 시작될 예정입니다.

Ionis, 중증 고중성지방혈증에 대한 olezarsen sNDA 제출

Ionis는 긍정적인 3상 CORE 및 CORE2 결과에 따라 중증 고중성지방혈증(sHTG)에 대한 olezarsen sNDA를 제출했습니다. 이번 제출은 FDA 수리 및 심사 승인 시 2026년 두 번째 독립 출시 가능성을 열어줍니다.

Ionis: bepirovirsen 3상 B-Well 1 & 2 CHB에서 긍정적 탑라인 결과

만성 B형 간염을 대상으로 한 bepirovirsen의 핵심 3상 B-Well 1 및 B-Well 2 연구에서 긍정적인 탑라인 결과가 발표되었습니다. 데이터는 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 기능적 완치율을 보여주었으며, 2026년 전 세계 규제 당국 제출 계획을 촉발했습니다.

Ionis: CORE/CORE2 3상 olezarsen sHTG topline – TG 72% 감소, 췌장염 85% 감소

Pivotal Phase 3 CORE and CORE2 studies met primary endpoint with up to 72% placebo-adjusted TG reduction sustained to 12 months. Olezarsen also achieved the first-ever statistically significant 85% reduction in acute pancreatitis events in sHTG and 86% of patients reached TG <500 mg/dL. Ionis plans to file an sNDA for both 50 mg and 80 mg doses by year-end 2025.

아이오니스: 질가너센 1-3상 톱라인, 알렉산더병에서 긍정적 결과

Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.