PRAX 프랙시스

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA, 2027년 1월 29일로 설정

FDA가 ulixacaltamide HCl NDA에 대한 중간 주기 검토를 완료하고 PDUFA 목표 조치일을 2027년 1월 29일로 설정했습니다. 주요 안전성 또는 유효성 문제는 확인되지 않았으며 자문위원회 회의는 계획되지 않았습니다.

PRAXIS: FDA, relutrigine NDA PDUFA를 3개월 연장하여 2026년 12월 27일로 조정

FDA는 추가 민감도 분석 자료 제출을 주요 수정안으로 분류하여 PDUFA 목표 조치일을 2026년 9월 27일에서 2026년 12월 27일로 연장했습니다. 새로운 임상 연구는 요청되지 않았으며 안전성 또는 제조 관련 우려는 제기되지 않았습니다. 심사는 활발하게 진행 중입니다.

PRAX: FDA, ulixacaltamide NDA 수락 (PDUFA 2027년 1월 29일) 및 relutrigine NDA 수락 (PDUFA 2026년 9월 27일)

FDA가 본태성 진전에 대한 ulixacaltamide NDA를 수락했으며, PDUFA 목표 조치일은 2027년 1월 29일입니다. FDA는 또한 SCN2A/SCN8A DEEs에 대한 relutrigine NDA를 우선 심사로 수락했으며, PDUFA 날짜는 2026년 9월 27일로 설정되었습니다.

PRAXIS: FDA, 본태성 진전 치료제 ulixacaltamide의 NDA 수락; PDUFA 2027년 1월 29일

FDA가 본태성 진전 치료제 ulixacaltamide HCl의 NDA를 수락하고 PDUFA 목표 조치일을 2027년 1월 29일로 설정했습니다. 자문위원회 회의는 예정되어 있지 않습니다.

Praxis: EMBRAVE Part A 톱라인, elsunersen으로 발작 77% 감소 확인

The 8-K discloses positive Phase 1/2 EMBRAVE Part A topline results for elsunersen in SCN2A DEE, including 77% placebo-adjusted seizure reduction and 100% functional improvement. The same filing also notes FDA priority-review acceptance of relutrigine NDA with a September 27, 2026 PDUFA date.

Praxis, EMBRAVE3 elsunersen 연구를 단일군으로 전환

SCN2A DEE를 대상으로 하는 elsunersen의 EMBRAVE3 등록 연구가 이중맹검, sham 대조 시험에서 30명의 환자를 대상으로 하는 단일군, baseline 대조 연구로 즉시 전환되었습니다. 모든 환자는 24주간 elsunersen을 투여받은 후 공개 라벨 연장 연구를 진행합니다. Part A의 주요 결과는 2026년 상반기에 여전히 예상됩니다.

PRAX: EMBOLD 연구 탑라인 결과, relutrigine에서 53% 발작 감소 확인

SCN2A/SCN8A DEEs에서 relutrigine의 등록용 EMBOLD 코호트가 1차 평가변수를 충족했으며, 유효성으로 인해 조기 종료되었습니다. 회사는 향후 몇 주 내에 FDA와 만나 다음 단계 및 NDA 시기를 논의할 예정입니다.