RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 primary endpoint 미달

Novartis의 pelacarsen에 대한 Phase 3 HORIZON outcomes trial이 placebo 대비 primary composite cardiovascular endpoint를 충족하지 못했습니다. Royalty Pharma는 Ionis에 milestone payments를 지급하지 않으며, Spinraza royalty interest는 $550 million 지급 후 Ionis로 귀속되어 $500 million 투자에 대해 1.1x 수익률을 기록합니다.

Zenas: FDA, IgG4-RD에 대한 obexelimab BLA 수락; PDUFA 2027년 5월 27일

FDA가 IgG4-RD에 대한 obexelimab BLA를 수락했으며, PDUFA 목표 조치일은 2027년 5월 27일입니다. 수락으로 Xencor 계약에 따라 3,000만 달러의 마일스톤 지급이 발생하며, 미국 승인 및 후속 EMA 및 PMDA 신청을 위한 준비가 완료됩니다. BLA를 뒷받침하는 Phase 3 INDIGO 데이터는 위약 대비 56%의 flare 위험 감소를 보여주었습니다.

Denali, 희귀 소아 질환 PRV를 1억 9,500만 달러에 매각

Denali는 AVLAYAH의 가속 승인 후 수여된 PRV를 현금화했다. 1억 9,500만 달러의 수익금은 리소좀 축적 질환과 신경퇴행성 질환을 대상으로 하는 TransportVehicle 파이프라인의 추가 개발에 사용될 예정이다. 새로운 규제 이정표나 타임라인은 발표되지 않았다.

Zenas BioPharma, IgG4-RD에 대한 obexelimab BLA 제출

Zenas BioPharma가 IgG4-RD에 대한 obexelimab의 FDA BLA를 제출했으며, 이는 긍정적인 3상 INDIGO 시험 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 이번 제출은 자산을 임상 개발에서 규제 검토 단계로 진전시킵니다. 회사는 통계적으로 유의한 56%의 재발 위험 감소(HR 0.44, p=0.0005)와 우호적인 안전성 프로필을 강조했습니다.

Zenas BioPharma: EULAR 2026에서 Phase 3 INDIGO obexelimab 데이터 발표

회사는 2026년 6월 4일 EULAR 2026 학회에서 IgG4-RD를 대상으로 한 obexelimab의 등록 Phase 3 INDIGO 시험의 전체 안전성 및 유효성 결과를 발표할 예정입니다. 이 시험은 이미 주요 평가변수와 4개의 주요 2차 평가변수를 모두 높은 통계적 유의성으로 충족했습니다. 이는 상세한 Phase 3 데이터 패키지가 처음으로 공개되는 것입니다.

Zenas BioPharma, IgG4-RD 대상 obexelimab BLA 제출을 이번 분기에 계획

회사는 obexelimab의 IgG4-RD 마케팅 신청이 예정대로 진행 중임을 확인했으며, FDA에 대한 BLA 제출은 이번 분기에, EMA에 대한 MAA 제출은 2026년 하반기에 예상됩니다. Phase 3 INDIGO 시험 결과는 2026년 6월 4일 EULAR 2026에서 발표될 예정입니다.

Denali: FDA, AVLAYAH(tividenofusp alfa)에 대해 헌터 증후군 치료제로 승인

FDA는 체중 5kg 이상 소아 환자의 헌터 증후군 신경 증상 치료를 위해 AVLAYAH에 대해 가속 승인을 부여했습니다. 이번 승인은 트랜스페린 수용체를 이용해 혈액뇌장벽을 통과하는 최초의 의약품입니다. 상업적 출시가 진행 중이며 2026년 4월 첫 환자 치료가 시작되었습니다.

Denali Therapeutics Inc. · FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 승인

FDA는 2026-03-24에 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)를 2026년 신약 승인 #8로 등록: Hunter 증후군(Mucopolysaccharidosis type II 또는 MPS II) 환자 일부 치료

Zenas BioPharma, IgG4-RD 치료제 obexelimab의 BLA를 2026년 2분기에 제출할 계획

긍정적인 3상 INDIGO 결과에 따라 Zenas는 obexelimab의 IgG4-RD 적응증에 대해 2026년 2분기 FDA에 BLA를, 2026년 하반기 EMA에 MAA를 제출할 예정입니다. 제출 일정은 등록 임상시험이 1차 및 모든 주요 2차 평가변수를 높은 통계적 유의성으로 충족한 데 기반합니다.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA 2026년 4월 5일로 예정

tividenofusp alfa의 BLA는 가속 승인 경로에 따라 2026년 4월 5일 PDUFA 목표 조치일이 설정되어 있습니다. Denali는 이 날짜 이전에 상업적 출시 준비를 완료했습니다. 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구는 글로벌 규제 제출을 위한 확증적 증거를 제공할 것으로 예상됩니다.

데날리: FDA, tividenofusp alfa BLA에 대해 2026년 4월 5일 PDUFA 지정

문서는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 tividenofusp alfa의 BLA에 대해 2026년 4월 5일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했다고 명시하고 있습니다. 이는 Denali의 첫 번째 상업적 출시 가능 TV 지원 치료제에 대한 규제 결정 일정을 설정합니다.

Zenas, IgG4-RD에서 obexelimab의 Phase 3 INDIGO topline 긍정적 결과 보고

Phase 3 INDIGO 시험은 IgG4-RD 재발 위험 56% 감소(HR 0.44, p=0.0005)로 1차 평가변수를 충족했으며, 4개의 주요 2차 평가변수 모두 달성했습니다. Zenas는 2026년 2분기 FDA에 BLA를 제출하고, 2026년 하반기 EMA에 MAA를 제출할 계획입니다.

Royalty Pharma: FDA, Cytokinetics의 MYQORZO (aficamten)를 oHCM에 대해 승인

FDA가 증상이 있는 폐쇄성 비후성 심근병증에 대한 MYQORZO (aficamten) NDA를 승인했습니다. Royalty Pharma는 매출 50억 달러까지 4.5% 로열티를 받고 이후 1%를 받으며, 인출된 2억 7,500만 달러 자본에 대해 10년간 1.9배 상환을 받습니다. Cytokinetics는 12개월 내 추가로 1억 7,500만 달러를 인출할 수 있으며, 이에 따라 추가 1.9배 상환이 발생합니다.

Denali Therapeutics 2025 인베스터 데이 — ETV 프랜차이즈 출시 일정

2025년 12월 4일 Investor Day 발표에 따르면 tividenofusp alfa (DNL310) 규제 서류 제출이 임박했으며 2026년 상업적 출시가 계획되어 있고, DNL126 (ETV:SGSH)은 2027년 출시를 목표로 하고 있습니다. 이러한 타임라인과 ETV franchise에 대한 회사의 $1 B+ 시장 기회 진술은 문서에 공개된 주요 규제 및 상업적 이정표를 구성합니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA에 대해 2026년 4월 5일 PDUFA 설정

보도자료에 따르면 Denali의 tividenofusp alfa 가속승인 BLA가 FDA 심사 중이며 PDUFA 목표 조치일은 2026년 4월 5일입니다. 2억 7,500만 달러 로열티 파이낸싱 계약은 FDA 가속승인과 2029년 12월 31일까지 EMA 승인을 조건으로 합니다. 이는 자산의 잠재적 미국 승인에 대한 구체적인 규제 타임라인을 제시합니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa PDUFA를 2026년 4월 5일로 연장

FDA는 Denali의 업데이트된 임상약리학 제출물을 Major Amendment으로 분류하여, MPS II에 대한 tividenofusp alfa 가속승인 PDUFA 목표 조치일을 2026년 1월 5일에서 3개월 연장하여 2026년 4월 5일로 변경했습니다. 새로운 유효성, 안전성 또는 바이오마커 데이터는 요청되지 않았으며, 연장은 절차적 사유에 따른 것입니다. Denali는 이번 Amendment가 BLA의 임상약리학 또는 이익-위험 결론을 변경하지 않는다고 밝혔습니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA의 PDUFA 날짜를 2026년 4월 5일로 연장

FDA는 MPS II에 대한 tividenofusp alfa의 가속 승인을 신청한 Denali의 BLA에 대한 PDUFA 조치 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했습니다. 연장은 FDA가 업데이트된 임상 약리학 데이터를 신청서에 대한 주요 수정안으로 분류함에 따라 발생했습니다.