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United Therapeutics: FDA, IPF 치료용 네불라이저 Tyvaso의 sNDA 수락

FDA가 IPF 치료용 네불라이저 Tyvaso(treprostinil)의 보충 NDA를 수락하여 정식 심사 절차가 개시되었습니다. FDA는 2027년 4월 말까지 심사를 완료할 예정입니다. 승인될 경우 네불라이저 Tyvaso는 IPF를 위한 최초이자 유일한 흡입형 항섬유화 치료제가 됩니다.

United Therapeutics: FDA, ralinepag의 PAH용 NDA 수락, PDUFA를 2027년 6월로 설정

FDA가 ralinepag의 NDA를 수락하고 PDUFA 목표 조치일을 2027년 6월 24일로 지정했습니다. 이 신청은 위약 대비 임상 악화 위험 55% 감소를 보여준 3상 ADVANCE OUTCOMES 시험에 의해 뒷받침됩니다.

United Therapeutics: FDA, 미국 최초 동결건조 혈장 제품 허가

FDA가 미국에서 최초로 승인된 동결건조 혈장 제품인 Ezplaz Freeze-Dried Plasma에 대해 정식 허가를 부여했습니다. 이번 승인은 기존 혈장을 사용할 수 없는 성인 환자를 위한 새로운 혈장 옵션을 확립하며, 해당 자산을 임상시험용에서 상업적으로 허가 가능한 상태로 전환합니다.

United Therapeutics, LungFX EVLP 기기에 대해 FDA PMA 획득

FDA가 직접 조달로는 이식에 적합하지 않은 공여 폐의 중앙집중식 체외폐관류를 위한 LungFX 기기의 시판 전 허가(PMA)를 승인했습니다. 이 기기는 중앙집중식 시설에서 사용하도록 특별히 승인된 최초의 제품으로, 현장 EVLP 장비 없이도 이식 프로그램의 접근성을 확대합니다. Lung Bioengineering은 2027년에 LungFX를 서비스에 추가할 예정입니다.

United Therapeutics, UHeart 이종이식 시험에 대해 FDA 승인 획득

FDA가 최대 2명의 초기 참가자를 대상으로 10-gene-edited UHeart의 EXPRESS 임상 연구를 시작하기 위한 회사의 IND를 승인했습니다. 이 연구는 향후 BLA 제출을 지원하는 데이터를 생성하기 위한 원활한 Phase 1/2/3 시험으로 설계되었습니다. 두 번째 참가자의 등록 및 확장은 이전 이식의 안전성 및 효능 데이터에 대한 FDA 검토에 따라 결정됩니다.

United Therapeutics, ALF 치료용 miroliverELAP에 RMAT 지정 획득

FDA가 급성 간부전 치료를 위한 외부 생체공학 간 보조 제품인 miroliverELAP에 RMAT 지정을 부여했습니다. 이 지정은 집중적인 FDA 지도, 우선심사 및 롤링 리뷰 자격, 그리고 잠재적 가속승인 경로를 제공합니다. 발표문에는 PDUFA 날짜나 기타 미래 이정표가 명시되어 있지 않습니다.

United Therapeutics: TETON-1 3상 IPF 시험, 1차 평가변수 달성

TETON-1은 52주 시점의 절대 FVC 변화에서 1차 평가변수를 달성했으며, 위약 대비 130.1 mL의 치료 효과를 보였습니다(p<0.0001). 회사는 2026년 여름 말까지 보충 NDA를 제출하여 분무형 Tyvaso의 IPF 적응증 확대를 신청할 계획이며, 우선 심사 요청 예정입니다.

United Therapeutics: ralinepag, PAH 악화 위험 55% 감소 Phase 3에서 확인

ADVANCE OUTCOMES Phase 3 시험이 1차 평가변수를 충족했으며, 위약 대비 임상적 악화 사건이 55% 감소한 것으로 나타났습니다. United Therapeutics는 2026년 하반기에 ralinepag에 대한 NDA를 제출할 계획이며, 1일 1회 경구 prostacyclin이 PAH의 새로운 표준 치료제로 자리잡을 가능성이 있습니다.