BIIB 바이오젠

Stoke Therapeutics: H2 2026년 pre-NDA FDA 미팅 예정

회사는 Dravet 증후군 치료제 zorevunersen의 미국 rolling NDA 제출을 앞두고 데이터 패키지와 통계 분석 계획을 조율하기 위해 H2 2026년에 FDA와 pre-NDA 미팅을 진행한다고 발표했습니다. 해당 미팅은 2027년 Q1 rolling NDA 시작 전 마지막 공식 규제 상호작용입니다.

FDA, LEQEMBI IQLIK(lecanemab-irmb) 피하주사 개시 용량 승인

FDA가 조기 알츠하이머병에 대한 주 1회 피하 lecanemab-irmb(LEQEMBI IQLIK) 개시 용량에 대한 sBLA를 승인했습니다. 이는 개시 및 유지 요법을 위한 최초의 가정용 자동주사기 옵션을 제공하며, 치료 전반에 걸쳐 IV와 SC 투여를 전환할 수 있게 합니다. 미국 출시는 2026년 8월 말로 예정되어 있습니다.

Stoke, Dravet 증후군 대상 zorevunersen의 EMPEROR 3상 등록 완료

Stoke는 zorevunersen의 3상 EMPEROR 연구에서 162명의 환자 등록을 완료했다고 발표했습니다. 회사는 2027년 1분기에 미국 NDA 롤링 제출을 시작할 계획이며, 2027년 3분기에 3상 데이터 리드아웃이 예상되어 2027년 하반기에 제출을 완료할 예정입니다.

Biogen의 salanersen, SMA에 대해 FDA Breakthrough Therapy Designation 획득

FDA는 Phase 1b 탐색적 데이터를 기반으로 SMA에 대해 salanersen에 Breakthrough Therapy Designation을 부여했다. 이 지정은 기존 치료 대비 잠재적인 실질적 개선을 인정하며 개발 및 검토를 가속화한다. Biogen은 자산의 규제 경로를 지원하기 위해 세 가지 글로벌 Phase 3 연구(STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR)를 진행하고 있다.

UCB/Biogen, SLE 환자 대상 dapirolizumab pegol의 PHOENYCS GO 3상 결과 긍정적 발표

The Lancet 게재 논문은 3상 PHOENYCS GO 연구가 48주차 1차 평가변수를 충족했음을 확인했으며, dapirolizumab pegol + SOC군이 placebo + SOC군 대비 BICLA 반응에서 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 이 데이터는 지속적인 개발과 현재 모집 중인 확증 3상 PHOENYCS FLY 시험을 뒷받침한다.

Biogen: 2상 CELIA 톱라인 결과, diranersen의 타우 감소 및 인지 이점 확인

2상 CELIA 연구는 주요 2차 및 탐색적 평가변수를 충족하여 CSF 타우 및 타우-PET 병리학의 강력한 감소와 모든 용량에서 임상적 악화의 둔화를 입증했으며, 특히 60 mg q24w 군에서 두드러졌습니다. 1차 평가변수(76주차 CDR-SB 용량-반응)는 충족되지 않았으나, 이 데이터는 타우 표적 ASO가 초기 알츠하이머병에서 바이오마커와 인지 모두에 영향을 미칠 수 있다는 최초의 무작위 2상 증거를 제공하며, Biogen은 이 프로그램을 등록 개발로 진행하기로 결정했습니다.

에자이/바이오젠: FDA, LEQEMBI IQLIK sBLA 심사 기간 3개월 연장

FDA가 LEQEMBI IQLIK sBLA 심사 기간을 3개월 연장했다. 새로운 PDUFA 목표 조치일은 발표문에 명시되지 않았다. 이로 인해 초기 알츠하이머병에서 주 1회 피하주사 제형의 잠재적 승인 결정이 지연된다.

Stoke: Phase 3 EMPEROR 등록 완료 예상 시점 2026년 6월

본 문서는 Phase 3 EMPEROR 연구 일정을 업데이트합니다: 미국, 영국, 일본에서 약 150명의 환자 등록이 2026년 6월에 완료될 것으로 예상되며, 데이터 readout은 2027년 중반으로 안내되어 2027년 1분기부터 rolling NDA 제출을 지원할 예정입니다. 또한, 발작 감소의 지속성과 인지/행동 개선의 통계적 유의성이 확인된 새로운 4년 OLE 데이터도 보고되었으나, 규제 당국의 결정이나 PDUFA 날짜는 명시되지 않았습니다.

Stoke, EMPEROR 3상 등록 및 zorevunersen 판독 가속화

회사는 2026년 2분기에 150명의 환자 등록을 완료할 것으로 예상하며, 3상 EMPEROR 데이터 판독을 2027년 중반으로 앞당깁니다. NDA 롤링 제출은 2027년 상반기에 시작될 예정입니다. Breakthrough Therapy Designation 하에 진행 중인 FDA 논의는 신속한 경로를 계속 탐색하고 있습니다.

Biogen, Inc. · 보완요구서한(CRL) (NDA 209531/S-016)

FDA issued a complete response letter for NDA 209531/S-016 dated 2025-09-22.

Biogen Inc. · FDA, Leqembi IQLIK(lecanemab-irmb) 허가

FDA의 Purple Book에 BLA 761375(Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb; Eisai, Incorporated, CDER)이 2025-08-29에 허가된 것으로 기재되어 있습니다.