DNLI 데날리 세라퓨틱스

Denali, FTD-GRN 대상 DNL593에 대해 FDA 희귀의약품 지정 획득

FDA는 2026년 8월 FTD-GRN에 대해 DNL593(PTV:PGRN)에 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 이 지정은 미충족 수요를 강조하며 진행 중인 1/2상 연구에 대한 규제 인센티브를 제공합니다. Denali는 이제 연구 결과를 2027년에 예상하며, 이전의 2026년 말 가이던스에서 업데이트되었습니다.

Denali, 희귀 소아 질환 PRV를 1억 9,500만 달러에 매각

Denali는 AVLAYAH의 가속 승인 후 수여된 PRV를 현금화했다. 1억 9,500만 달러의 수익금은 리소좀 축적 질환과 신경퇴행성 질환을 대상으로 하는 TransportVehicle 파이프라인의 추가 개발에 사용될 예정이다. 새로운 규제 이정표나 타임라인은 발표되지 않았다.

Denali: FDA, AVLAYAH(tividenofusp alfa)에 대해 헌터 증후군 치료제로 승인

FDA는 체중 5kg 이상 소아 환자의 헌터 증후군 신경 증상 치료를 위해 AVLAYAH에 대해 가속 승인을 부여했습니다. 이번 승인은 트랜스페린 수용체를 이용해 혈액뇌장벽을 통과하는 최초의 의약품입니다. 상업적 출시가 진행 중이며 2026년 4월 첫 환자 치료가 시작되었습니다.

Denali Therapeutics Inc. · FDA, Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 승인

FDA는 2026-03-24에 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)를 2026년 신약 승인 #8로 등록: Hunter 증후군(Mucopolysaccharidosis type II 또는 MPS II) 환자 일부 치료

Denali: tividenofusp alfa PDUFA 2026년 4월 5일로 예정

tividenofusp alfa의 BLA는 가속 승인 경로에 따라 2026년 4월 5일 PDUFA 목표 조치일이 설정되어 있습니다. Denali는 이 날짜 이전에 상업적 출시 준비를 완료했습니다. 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구는 글로벌 규제 제출을 위한 확증적 증거를 제공할 것으로 예상됩니다.

데날리: FDA, tividenofusp alfa BLA에 대해 2026년 4월 5일 PDUFA 지정

문서는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 tividenofusp alfa의 BLA에 대해 2026년 4월 5일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했다고 명시하고 있습니다. 이는 Denali의 첫 번째 상업적 출시 가능 TV 지원 치료제에 대한 규제 결정 일정을 설정합니다.

Denali Therapeutics 2025 인베스터 데이 — ETV 프랜차이즈 출시 일정

2025년 12월 4일 Investor Day 발표에 따르면 tividenofusp alfa (DNL310) 규제 서류 제출이 임박했으며 2026년 상업적 출시가 계획되어 있고, DNL126 (ETV:SGSH)은 2027년 출시를 목표로 하고 있습니다. 이러한 타임라인과 ETV franchise에 대한 회사의 $1 B+ 시장 기회 진술은 문서에 공개된 주요 규제 및 상업적 이정표를 구성합니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA에 대해 2026년 4월 5일 PDUFA 설정

보도자료에 따르면 Denali의 tividenofusp alfa 가속승인 BLA가 FDA 심사 중이며 PDUFA 목표 조치일은 2026년 4월 5일입니다. 2억 7,500만 달러 로열티 파이낸싱 계약은 FDA 가속승인과 2029년 12월 31일까지 EMA 승인을 조건으로 합니다. 이는 자산의 잠재적 미국 승인에 대한 구체적인 규제 타임라인을 제시합니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa PDUFA를 2026년 4월 5일로 연장

FDA는 Denali의 업데이트된 임상약리학 제출물을 Major Amendment으로 분류하여, MPS II에 대한 tividenofusp alfa 가속승인 PDUFA 목표 조치일을 2026년 1월 5일에서 3개월 연장하여 2026년 4월 5일로 변경했습니다. 새로운 유효성, 안전성 또는 바이오마커 데이터는 요청되지 않았으며, 연장은 절차적 사유에 따른 것입니다. Denali는 이번 Amendment가 BLA의 임상약리학 또는 이익-위험 결론을 변경하지 않는다고 밝혔습니다.

Denali: FDA, tividenofusp alfa BLA의 PDUFA 날짜를 2026년 4월 5일로 연장

FDA는 MPS II에 대한 tividenofusp alfa의 가속 승인을 신청한 Denali의 BLA에 대한 PDUFA 조치 날짜를 2026년 1월 5일에서 2026년 4월 5일로 연장했습니다. 연장은 FDA가 업데이트된 임상 약리학 데이터를 신청서에 대한 주요 수정안으로 분류함에 따라 발생했습니다.