DYN 다인 세라퓨틱스

Dyne: FDA, z-rostudirsen의 BLA 수리; PDUFA는 2027년 1월 21일로 설정

FDA가 z-rostudirsen의 BLA를 수리하고 우선 심사(Priority Review)를 부여했습니다. PDUFA 목표 조치일은 2027년 1월 21일로 설정되어 미국 승인에 대한 명확한 규제 일정을 확립했습니다.

Dyne: FDA, z-rostudirsen BLA 수리, PDUFA 2027년 1월 21일 설정

FDA가 DMD 엑손 51 스키핑 치료제 z-rostudirsen (DYNE-251)의 BLA를 수리하고 우선심사(Priority Review)를 부여했다. PDUFA 목표 조치일은 2027년 1월 21일로 지정되었으며, 이는 회사가 계획한 2027년 1분기 미국 출시 일정과 일치한다.

Dyne Therapeutics: FDA, z-rostudirsen BLA 수리, PDUFA 2027년 1월 21일 설정

FDA가 z-rostudirsen의 BLA를 수리하고 우선심사권을 부여했으며, PDUFA 목표 조치일은 2027년 1월 21일입니다. 신청서는 대리 평가변수로서 디스트로핀을 기반으로 가속승인을 요청하며, 승인 시 2027년 1분기 미국 출시 가능성을 제시합니다.

Dyne, z-basivarsen의 ACHIEVE REC 71명 등록 완료

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne, DMD 환자 대상 z-rostudirsen의 3상 FORZETTO 시험 개시

Dyne는 엑손 51-적합 DMD를 가진 보행 가능한 남성 환자를 대상으로 z-rostudirsen의 글로벌 3상 FORZETTO 확증 시험을 시작했습니다. 72주, 위약 대조 연구(n≈90)는 FDA와 일치하며, 계획된 미국 가속 승인의 전통 승인 전환과 미국 외 신청을 지원하기 위한 것입니다. 시험 설계는 2026년 7월 ICNMD에서 발표될 예정입니다.

Dyne Therapeutics: z-rostudirsen BLA 제출, 2026년 2분기 예정대로 진행

Dyne는 FDA와 긍정적인 pre-BLA 미팅을 완료했으며, exon 51 DMD에 대한 z-rostudirsen의 미국 가속승인 BLA 제출을 2026년 2분기에 예정대로 진행할 예정입니다. 또한 2026년 2분기에 글로벌 확증 3상 시험을 개시할 계획이며, 우선심사 및 승인 가정 시 미국 출시는 2027년 1분기를 목표로 하고 있습니다.

Dyne, DMD 대상 z-rostudirsen의 Q2 2026 BLA 제출 계획

The company announced it is on track to submit a BLA for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen in Q2 2026, following positive topline Phase 1/2 DELIVER trial results. A potential U.S. launch is guided for Q1 2027 assuming Priority Review and approval. The registrational expansion cohort met its primary endpoint with statistically significant dystrophin expression and showed functional improvement across all six prespecified endpoints.

Dyne Therapeutics: DELIVER 시험 REC, 5.46% 디스트로핀으로 1차 평가변수 달성

등록 확장 코호트는 정상 대비 5.46%의 통계적으로 유의한 디스트로핀 증가로 1차 평가변수를 달성했습니다. 6개월 시점에서 6개의 사전 지정된 모든 임상 평가변수에서 기능적 개선이 관찰되었으며, 폐 기능은 유지되었습니다. 회사는 2026년 2분기 미국 가속 승인을 위한 BLA 제출을 예정대로 진행할 예정입니다.