Dyne Therapeutics: DELIVER 시험 REC, 5.46% 디스트로핀으로 1차 평가변수 달성

등록 확장 코호트는 정상 대비 5.46%의 통계적으로 유의한 디스트로핀 증가로 1차 평가변수를 달성했습니다. 6개월 시점에서 6개의 사전 지정된 모든 임상 평가변수에서 기능적 개선이 관찰되었으며, 폐 기능은 유지되었습니다. 회사는 2026년 2분기 미국 가속 승인을 위한 BLA 제출을 예정대로 진행할 예정입니다.

핵심 사실

제출: 2025년 12월 8일 AM 11:36
이벤트: 탑라인 결과
방향: 긍정적
기업: DYN다인 세라퓨틱스
자산: z-rostudirsen
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인
캘린더: FDA 심사 결정 (PDUFA) · 2027년 1월 21일 · 긍정적

출처 발췌

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational dose - - Functional improvement was observed across multiple clinical endpoints at 6 months in REC; lung function was preserved at 6 months - - New positive long-term results from DELIVER trial showed sustained functional improvement across all assessed endpoints through 24 months - - Continued favorable safety and tolerability

SEC 8-K