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메타게노미 테라퓨틱스(Metagenomi Therapeutics Inc.)는 자체 기술을 활용하여 완치 가능한 유전자 치료제를 개발하는 생체 내(in vivo) 유전체 편집 기업입니다. 당사는 머신러닝과 인공지능을 활용하여 핵심 유전자 편집 시스템을 강화합니다. MGX-001은 혈우병 A에 대한 전적으로 소유한 개발 프로그램으로, 비인간 영장류(NHPs)에서 1회 치료를 통해 표적화된 유전체 편집 및 지속적인 유전자 발현을 입증했으며, 동급 최고 치료 옵션과 경쟁할 수 있는 전반적인 프로파일을 보여주었습니다. MGX-001은 혈우병 A 성인 및 소아 환자에게 단일 투…
등록 자산: MGX-001
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Metagenomi: MGX-001 IND 제출 2026년 4분기 예정
회사는 주요 혈우병 A 프로그램이 2026년 4분기 IND 제출을 목표로 예정대로 진행 중임을 확인했습니다. 이 제출은 규제 승인에 따라 2027년 첫 인간 대상 연구를 가능하게 하기 위한 것입니다.
Metagenomi, MGX-001에 대한 pre-IND 미팅 완료; IND 제출은 2026년 4분기로 예정
NHP 데이터에서 FVIII 활성의 치료 효과가 확인된 후 MGX-001에 대한 pre-IND 미팅을 완료했습니다. 2026년 4분기 IND를 포함한 글로벌 규제 제출 일정을 유지하고 있습니다. 승인 시, 2027년에 임상시험이 시작될 예정입니다.
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