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프라임 메디슨(Prime Medicine Inc.)은 유전적 변이, 후천적 세포 기능 장애 또는 유전자 발현 조절 이상으로 인해 발생하는 질병에 대해 지속적이고 잠재적으로 완치 가능한 치료 옵션을 제공하도록 설계된 새로운 계열의 유전자 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업입니다. 회사의 윌슨병 프로그램인 PM577은 ATP7B 유전자의 H1069Q 돌연변이를 초기 단계에서 교정하도록 설계되었으며, 동물 모델에서 표적 교정 및 구리 항상성 복원을 보여주는 전임상 …
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| 등록 ID | 단계 | 상태 | 1차 완료일 | 등록 환자 수 | 기관 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06559176 | 1/2상 | 초대에 의한 등록 | 2030년 1월 1일 | 12 | 전체 5개 기관 중 3개가 미국 소재 |
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