1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
Alnylam, 헌팅턴병에 대한 브레조시란의 긍정적인 1b상 데이터를 보고하다
브레조시란(ALN-HTT02)의 초기 1b상 결과는 3개월째에 뇌척수액 돌연변이 헌팅틴 평균 감소율 60-64%(개별 최대 83%)를 보여주었으며, 고무적인 안전성과 연 2회 투여 가능성을 나타냈습니다. Alnylam은 규제 기관과의 조율을 거쳐 2027년에 위약 대조 pivotal 연구를 시작할 계획입니다. 이 데이터는 EHDN Congress에서 발표되었으며 2026년 10월 26일 RNAi Roundtable에서 논의될 예정입니다.
핵심 사실
출처 발췌
Alnylam, 헌팅턴병에서 깊고 지속적인 헌팅틴 저하를 입증하는 브레조시란(ALN-HTT02)의 긍정적인 초기 1b상 데이터를 발표하다 Alnylam, 헌팅턴병에서 깊고 지속적인 헌팅틴 저하를 입증하는 브레조시란(ALN-HTT02)의 긍정적인 초기 1b상 데이터를 발표하다 Alnylam, 헌팅턴병에서 깊고 지속적인 헌팅틴 저하를 입증하는 브레조시란(ALN-HTT02)의 긍정적인 초기 1b상 데이터를 발표하다 - 초기 1b상 결과는 3개월째 뇌척수액 돌연변이 헌팅틴 평균 감소율 60~64%를 보여주었으며 개별 감소율은 최대 83%에 달하고 안전성과 내약성이 고무적이며 연 2회 투여 가능성을 나타냄 - - 독특한 표적 접근법은 돌연변이 헌팅틴과 더 짧은 돌연변이 HTT1a를 모두 감소시킴 - - 위약 대조 pivotal