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brezosiran · 앨나일람 (ALNY)

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헌팅턴병
다른 이름
ALN-HTT02
기업ALNY앨나일람

Alnylam Pharmaceuticals는 RNA 간섭(RNAi) 치료제 연구의 선두 주자입니다. RNAi는 세포 내에서 자연적으로 발생하는 생물학적 경로로, 특정 서열의 유전자 발현을 침묵시키고 조절합니다. Alnylam의 상용 RNAi 치료제 제품에는 hATTR 아밀로이드증 치료제인 Onpattro 및 Amvuttra, 급성 간성 포르피리아 치료제인 Givlaari, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제인 Oxlumo가 있으며, 이들은 모두 Alnylam이 개…

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