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Alnylam Pharmaceuticals는 RNA 간섭(RNAi) 치료제 연구의 선두 주자입니다. RNAi는 세포 내에서 자연적으로 발생하는 생물학적 경로로, 특정 서열의 유전자 발현을 침묵시키고 조절합니다. Alnylam의 상용 RNAi 치료제 제품에는 hATTR 아밀로이드증 치료제인 Onpattro 및 Amvuttra, 급성 간성 포르피리아 치료제인 Givlaari, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제인 Oxlumo가 있으며, 이들은 모두 Alnylam이 개…
| 등록 ID | 단계 | 상태 | 1차 완료일 | 등록 환자 수 | 기관 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07052903 | 3상 | 모집 중 | 2030년 5월 28일 | 1750 | 전체 266개 기관 중 45개가 미국 소재 |
| NCT07223203 | 3상 | 모집 중 | 2027년 12월 27일 | 125 | 전체 61개 기관 중 11개가 미국 소재 |
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