Mirum, 소아 FOP에서 zilurgisertib에 대한 PROGRESS 코호트 2 탑라인 긍정 결과 보고

PROGRESS 코호트 2는 24주에서 효능 평가변수를 충족하여 zilurgisertib이 총 HO 병변 용적을 8.09 cm³ 감소시켰으며(위약 +9.14 cm³ 대비), 모든 치료 환자에서 새로운 HO 병변을 예방하고 CAJIS 관절 운동성 점수를 개선했습니다. 안전성은 코호트 1과 일관되었으며 새로운 신호는 없었습니다. 이러한 데이터는 기존 승인(12세 이상)을 6세에서 12세 미만 어린이로 확대하기 위한 2027년 상반기 sNDA 제출을 뒷받침할 것입니다.

핵심 사실

제출: 2026년 10월 26일 오후 08:47
이벤트: 탑라인 결과
방향: 긍정적
기업: MIRM미럼
자산: zilurgisertib
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인
CAJIS 변화: -0.80 대 -0.09점
새로운 HO 병변: 0% 대 7.7%
HO 병변 용적 변화: -8.09 대 +9.14 cm³ (p=0.003)

출처 발췌

Mirum Pharmaceuticals, 섬유이형성골화증을 앓는 6세에서 12세 미만 소아 환자에서 ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib)에 대한 중추적 PROGRESS 연구 코호트 2의 긍정적 결과 발표 Mirum Pharmaceuticals, 섬유이형성골화증을 앓는 6세에서 Mirum Pharmaceuticals, 섬유이형성골화증을 앓는 6세에서 - Zilurgisertib은 총 HO 병변 용적을 감소시키고 임상의가 평가한 관절 운동성을 개선했으며, zilurgisertib 치료를 받은 환자 중 누구도 새로운 HO 병변을 발생시키지 않았습니다 - Mirum은 ATEBRIOZ 적응증을 6세에서 12세 미만 소아 환자로 확대하기 위해 2027년 상반기에 sNDA를 제출할 계획입니다

SEC 8-K