1차 출처 기록
결정급EMA 의견
노바티스: EC, SMA 환자 ≥2세 대상 Itvisma 승인
유럽위원회가 Itvisma(onasemnogene abeparvovec)를 5q SMA를 앓는 2세 이상 어린이, 청소년 및 성인 대상으로 승인하여, 기존 영유아 집단을 넘어 유전자 치료제의 라벨을 확대했다. 이로써 Itvisma는 EU에서 이 광범위한 SMA 집단을 대상으로 승인된 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제가 된다. 승인은 등록 연구인 STEER 연구와 보조 연구인 STRENGTH 및 STRONG 연구에서 지속적인 운동 기능 개선 효과가 입증된 데 기반한다.
핵심 사실
출처 발췌
노바티스, SMA(척수성 근위축증) 치료제 Itvisma®에 대한 유럽위원회 승인 획득 EU에서 SMA 광범위 집단(2세 이상 어린이, 청소년 및 성인 포함)을 대상으로 한 최초의 유전자 대체 치료제 SMN1 유전자의 결함을 대체하도록 설계된 고정된 1회 투여 용량으로, 지속 투여 방식과 차별화된 옵션 제공 노바티스 유전자 대체 치료제, EU에서 모든 연령대의 SMA 환자 대상으로 사용 가능 바젤, 2026년 7월 2일 – 노바티스는 오늘 유럽위원회(EC)가 5q 척수성 근위축증(SMA)을 앓는 2세 이상 어린이, 청소년 및 성인으로서 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자에 양쪽 대립유전자 돌연변이가 있는 환자 치료를 위한 Itvisma®(onasemnogene abeparvovec)를 승인했다고 발표했다. 이번 승인으로 Itvisma는