NVS 노바티스

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 primary endpoint 미달

Novartis의 pelacarsen에 대한 Phase 3 HORIZON outcomes trial이 placebo 대비 primary composite cardiovascular endpoint를 충족하지 못했습니다. Royalty Pharma는 Ionis에 milestone payments를 지급하지 않으며, Spinraza royalty interest는 $550 million 지급 후 Ionis로 귀속되어 $500 million 투자에 대해 1.1x 수익률을 기록합니다.

노바티스 레미브루티닙, 3상 RMS 시험에서 1차 평가변수 달성

REMODEL-1/-2 3상 시험에서 1차 평가변수를 달성했으며, 테리플루노마이드 대비 연간 재발률의 유의한 감소를 입증했습니다. 레미브루티닙은 모든 주요 2차 평가변수에서도 우월성을 달성했으며, 장애 진행의 임상적으로 의미 있는 지연을 보였습니다. 노바티스는 MSToronto2026에서 데이터를 발표하고 글로벌 규제 승인을 신청할 계획입니다.

Novartis: FDA, PSMA+ mHSPC에 Pluvicto 승인

FDA가 PSMA 양성 mHSPC에 Pluvicto와 ARPI 병용을 승인하여 라벨을 mCRPC에서 모든 PSMA+ 전이성 전립선암으로 확대했습니다. 이 승인은 PSMAddition 3상 시험에서 표준요법 대비 진행 또는 사망 위험을 28-33% 감소시킨 결과를 근거로 합니다. 새로운 적응증으로 적합 환자군이 거의 두 배로 늘어납니다.

노바티스: FDA, IgAN에 대한 Fabhalta(이프타코판) 전통적 승인 부여

FDA는 Fabhalta의 가속 승인(2024년 8월)을 1차 IgAN에서 신장 기능 저하를 늦추는 전통적 승인으로 전환했다. 라벨에는 2년간 위약 대비 연간 eGFR 저하 48% 감소를 보여준 3상 APPLAUSE-IgAN 결과가 포함된다.

노바티스: EC, SMA 환자 ≥2세 대상 Itvisma 승인

유럽위원회가 Itvisma(onasemnogene abeparvovec)를 5q SMA를 앓는 2세 이상 어린이, 청소년 및 성인 대상으로 승인하여, 기존 영유아 집단을 넘어 유전자 치료제의 라벨을 확대했다. 이로써 Itvisma는 EU에서 이 광범위한 SMA 집단을 대상으로 승인된 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제가 된다. 승인은 등록 연구인 STEER 연구와 보조 연구인 STRENGTH 및 STRONG 연구에서 지속적인 운동 기능 개선 효과가 입증된 데 기반한다.

PTCT: PIVOT-HD 24개월 topline 결과 votoplam의 HD에서 긍정적

PTC는 votoplam의 PIVOT-HD 확장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 topline 결과를 보고했으며, 10 mg 용량에서 질병 진행을 52% 지연시키는 cUHDRS에 대한 용량 의존적 이점과 지속적으로 양호한 안전성을 보여주었습니다. 이 데이터는 Novartis가 주도하는 진행 중인 글로벌 3상 INVEST-HD 연구를 뒷받침하며, 2026년 2분기에 첫 환자 투여가 PTC에 5,000만 달러의 마일스톤 지급을 촉발하고, PTC와 Novartis는 이제 잠재적인 규제 상호작용에 대해 조율할 예정입니다.

Novartis AG · FDA가 ITVISMA(오나셈노진 아베파르보벡-brve)를 승인

FDA의 Purple Book은 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER)을 2025-11-24에 라이선스된 것으로 나열합니다.