Registro de fonte primária
O ensaio de Fase 3 FUSION de ulefnersen cumpriu o seu endpoint primário com melhoria estatisticamente significativa numa análise de classificação conjunta de função, sobrevivência, tempo até morte/ventilação permanente, tempo até resgate e alteração no ALSFRS-R versus placebo (p=0.0005). Vários endpoints secundários, incluindo NfL sérico e tempo até eventos de progressão chave, foram também cumpridos com um perfil de segurança favorável. A Ionis e a Otsuka vão discutir os resultados com a FDA e reguladores globais para potenciais vias de aprovação acelerada.
A Ionis anuncia resultados topline positivos do estudo de Fase 3 FUSION de ulefnersen marcando um marco significativo no avanço do primeiro potencial tratamento modificador da doença para FUS-ALS A Ionis anuncia resultados topline positivos do estudo de Fase 3 FUSION de ulefnersen marcando um marco significativo no avanço do primeiro potencial tratamento modificador da doença para FUS-ALS A Ionis anuncia resultados topline positivos do estudo de Fase 3 FUSION de ulefnersen marcando um marco significativo no avanço do primeiro potencial tratamento modificador da doença para FUS-ALS – O ulefnersen demonstrou uma melhoria estatisticamente significativa no endpoint primário que avalia o comprometimento funcional e a sobrevivência em pessoas que vivem com FUS-ALS, apoiando o potencial para m