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Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Fase 3 não atinge o endpoint primário

O ensaio de desfechos Fase 3 HORIZON da Novartis para pelacarsen não atingiu seu endpoint primário composto cardiovascular versus placebo. A Royalty Pharma não fará nenhum pagamento de marco para a Ionis e seu interesse de royalty do Spinraza reverterá para a Ionis após $550 million em pagamentos, gerando um retorno de 1.1x sobre o investimento de $500 million.

Ionis: FDA aprova Zanvastro (zilganersen) para doença de Alexander

A FDA concedeu aprovação total para a injeção de zilganersen (Zanvastro), tornando-a a primeira terapia aprovada para a doença de Alexander tanto em pacientes pediátricos quanto adultos. Isso converte o ativo de um candidato investigacional para um produto aprovado, completando seu caminho regulatório.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA aprova Zanvastro (zilganersen)

FDA lista Zanvastro (zilganersen) como aprovação de medicamento inovador #37 de 2026 em 2026-09-03: Para tratar a doença de Alexander em pacientes pediátricos e adultos

Ionis: zilganersen NDA sob Revisão Prioritária, PDUFA 22 set 2026

O 8-K informa que a NDA para zilganersen na doença de Alexander está sob Revisão Prioritária da FDA com data-alvo de ação PDUFA de 22 de setembro de 2026. A Ionis também firmou um acordo de licenciamento com a Recordati para desenvolvimento e comercialização fora dos EUA. Isso define o próximo ponto de decisão regulatória para o ativo.

Ionis: ensaio CARDIO-TTRansform de fase 3 não atingiu o desfecho primário para eplontersen na ATTR-CM

O ensaio de fase 3 CARDIO-TTRansform de eplontersen na ATTR-CM não atingiu seu desfecho primário composto de mortalidade CV e eventos CV recorrentes versus placebo. Um benefício nominalmente significativo (HR 0.71) foi observado apenas no subgrupo pré-especificado de monoterapia, enquanto pacientes em uso de estabilizadores de base não apresentaram efeito do tratamento. Os dados completos serão apresentados no Congresso ESC em agosto de 2026.

Ionis conclui recrutamento da coorte pivotal no estudo de Fase 3 REVEAL com obudanersen

Ionis anunciou a conclusão do recrutamento na coorte pediátrica pivotal (Cohort 1, n=136) do estudo de Fase 3 REVEAL. A coorte adulta (Cohort 2) ainda está recrutando e deve ser concluída no 3T 2026. Os dados principais do estudo REVEAL completo estão agora previstos para o segundo semestre de 2027.

Ionis: FDA aprova TRYNGOLZA (olezarsen) para sHTG

A FDA aprovou TRYNGOLZA (olezarsen) como a primeira e única terapia indicada para reduzir triglicerídeos e o risco de pancreatite aguda em adultos com hipertrigliceridemia grave (TG ≥500 mg/dL). A aprovação baseou-se nos dados dos estudos de Fase 3 CORE e CORE2, que mostraram redução de TG de até 72% e até 91% menos eventos de pancreatite aguda. O produto estará disponível nos EUA em julho.

Biogen’s salanersen recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA para AME

A FDA concedeu a salanersen a Designação de Terapia Inovadora para AME com base em dados exploratórios da Fase 1b. A designação reconhece o potencial de melhoria substancial em relação à terapia disponível e acelera o desenvolvimento e a revisão. A Biogen está avançando três estudos globais de Fase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) para apoiar o caminho regulatório do ativo.

Biogen: Fase 2 CELIA topline demonstra redução de tau e benefício cognitivo para diranersen

O estudo de Fase 2 CELIA atingiu os principais endpoints secundários e exploratórios, demonstrando reduções robustas de tau no LCR e patologia tau-PET, além de desaceleração do declínio clínico em todas as doses, particularmente no braço de 60 mg q24w. Embora o endpoint primário (resposta à dose no CDR-SB na Semana 76) não tenha sido atingido, os dados fornecem a primeira evidência randomizada de Fase 2 de que um ASO direcionado à tau pode impactar tanto biomarcadores quanto cognição na doença de Alzheimer inicial, levando a Biogen a avançar o programa para desenvolvimento registracional.

Metagenomi: submissão do IND de MGX-001 prevista para o 4T 2026

A empresa confirmou que seu principal programa de hemofilia A permanece no cronograma para o pedido de IND no quarto trimestre de 2026. Este pedido tem como objetivo permitir os primeiros estudos em humanos em 2027, sujeito à aprovação regulatória.

Ionis: olezarsen sNDA aceito para Revisão Prioritária, PDUFA 30 de junho de 2026

A FDA aceitou o sNDA para olezarsen em sHTG sob Revisão Prioritária com data-alvo de ação PDUFA de 30 de junho de 2026. A empresa elevou sua orientação de vendas líquidas de pico para olezarsen em sHTG para >$3B. Os preparativos de lançamento permanecem em dia para uma possível aprovação em 2026.

Ionis/GSK: NDA do bepirovirsen aceito para Revisão Prioritária, PDUFA 26 out 2026

A FDA aceitou a NDA da GSK para bepirovirsen e concedeu Revisão Prioritária e Designação de Terapia Inovadora. A agência definiu a data-alvo de ação PDUFA para 26 de outubro de 2026, encurtando o prazo de revisão para seis meses.

Ionis: data PDUFA de zilganersen marcada para 22 de setembro de 2026

A FDA definiu a data de ação PDUFA para 22 de setembro de 2026 para zilganersen sob Revisão Prioritária. O comunicado de imprensa também apresenta dados adicionais positivos do estudo pivotal em endpoints motores, relatados pelo paciente e pelo clínico que apoiam os resultados principais anunciados anteriormente.

Ionis: NDA de zilganersen aceito para Revisão Prioritária; PDUFA 22 set 2026

A FDA aceitou a NDA para zilganersen e concedeu Revisão Prioritária, estabelecendo uma data-alvo de ação PDUFA para 22 de setembro de 2026. O pedido é respaldado pelo estudo pivotal de Fase 1-3 que demonstrou estabilização estatisticamente significativa da velocidade da marcha na semana 61. Isso avança zilganersen em direção a uma potencial primeira terapia aprovada para a doença de Alexander.

Metagenomi conclui reunião pré-IND para MGX-001; submissão de IND prevista para 4T 2026

Empresa concluiu reunião pré-IND para MGX-001 após dados em primatas não humanos demonstrarem atividade curativa de FVIII. Mantém-se no caminho para submissão regulatória global, incluindo IND no 4T 2026. Sujeito à aprovação, ensaios clínicos estão planejados para iniciar em 2027.

Ionis submete sNDA para olezarsen em hipertrigliceridemia grave

Ionis submeteu uma sNDA para olezarsen em hipertrigliceridemia grave (sHTG) após resultados positivos dos ensaios de Fase 3 CORE e CORE2. A submissão posiciona a empresa para um potencial segundo lançamento independente em 2026, sujeito à aceitação e revisão pela FDA.

Ionis: bepirovirsen Fase 3 B-Well 1 & 2 resultados principais positivos em CHB

Resultados principais positivos dos estudos pivotais Fase 3 B-Well 1 e B-Well 2 de bepirovirsen em hepatite B crônica foram anunciados. Os dados mostraram uma taxa de cura funcional estatisticamente significativa e clinicamente relevante, desencadeando submissões regulatórias planejadas em todo o mundo em 2026.

Ionis: CORE/CORE2 Fase 3 olezarsen sHTG topline – redução de 72% nos TG, redução de 85% na pancreatite

Os estudos pivô Fase 3 CORE e CORE2 atingiram o endpoint primário com redução de TG ajustada por placebo de até 72% mantida por 12 meses. Olezarsen também alcançou a primeira redução estatisticamente significativa de 85% nos eventos de pancreatite aguda em sHTG e 86% dos pacientes atingiram TG <500 mg/dL. A Ionis planeja submeter uma sNDA para as doses de 50 mg e 80 mg até o final de 2025.

Ionis: Zilganersen Fase 1-3 resultados preliminares positivos na doença de Alexander

Zilganersen 50 mg atingiu o endpoint primário de estabilização da velocidade da marcha (10MWT) com uma diferença média de 33,3% em relação ao controle (p=0,0412) na semana 61. A empresa planeja submeter o NDA no T1 2026, marcando a primeira terapia modificadora da doença a mostrar benefício nesta condição neurológica rara.