PRAX Praxis

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA definido para 29 de janeiro de 2027

FDA concluiu a revisão de meio de ciclo para a NDA de cloridrato de ulixacaltamida e definiu a data-alvo de ação PDUFA para 29 de janeiro de 2027. Nenhuma preocupação importante de segurança ou eficácia foi identificada e nenhuma reunião de comitê consultivo está planejada.

PRAXIS: FDA prorroga a data-alvo PDUFA da NDA de relutrigina em 3 meses para 27 de dezembro de 2026

A FDA classificou a submissão de análises de sensibilidade adicionais à NDA como uma emenda importante, prorrogando a data-alvo de ação PDUFA de 27 de setembro de 2026 para 27 de dezembro de 2026. Nenhum novo estudo clínico foi solicitado e não foram citadas preocupações de segurança ou fabricação. A análise permanece ativa e em andamento.

PRAX: FDA aceita NDAs para ulixacaltamide (PDUFA 29 jan 2027) e relutrigine (PDUFA 27 set 2026)

A FDA aceitou a NDA para ulixacaltamide em Tremor Essencial com uma data-alvo de ação PDUFA de 29 de janeiro de 2027. A FDA também aceitou a NDA para relutrigine com revisão prioritária em DEEs SCN2A/SCN8A e definiu uma data PDUFA de 27 de setembro de 2026.

PRAXIS: FDA aceita NDA para ulixacaltamida no tremor essencial; PDUFA 29 Jan 2027

A FDA aceitou a NDA para cloridrato de ulixacaltamida para tremor essencial e definiu a data-alvo de ação PDUFA para 29 de janeiro de 2027. Nenhuma reunião do comitê consultivo está planejada.

Praxis: EMBRAVE Parte A mostra redução de 77% nas crises epilépticas para elsunersen

O 8-K divulga resultados positivos de topline da Fase 1/2 EMBRAVE Parte A para elsunersen em SCN2A DEE, incluindo redução de 77% nas crises epilépticas ajustada por placebo e 100% de melhora funcional. O mesmo documento também menciona a aceitação pela FDA da revisão prioritária da NDA de relutrigine com data PDUFA em 27 de setembro de 2026.

Praxis converte estudo EMBRAVE3 de elsunersen para braço único

O estudo registracional EMBRAVE3 de elsunersen em SCN2A DEE foi imediatamente convertido de um ensaio duplo-cego controlado por placebo para um estudo de braço único controlado por linha de base com 30 pacientes. Todos os pacientes receberão elsunersen por 24 semanas, seguido por uma extensão aberta. Os resultados principais da Parte A ainda são esperados no 1º semestre de 2026.

PRAX: Estudo EMBOLD mostra redução de 53% nas crises epilépticas com relutrigina

A coorte registracional EMBOLD para relutrigina em DEEs SCN2A/SCN8A atingiu seu endpoint primário e foi interrompida precocemente por eficácia. A empresa se reunirá com a FDA nas próximas semanas para discutir os próximos passos e o cronograma do NDA.