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Nível de decisãoResultados topline
Ionis: Zilganersen Fase 1-3 resultados preliminares positivos na doença de Alexander
Zilganersen 50 mg atingiu o endpoint primário de estabilização da velocidade da marcha (10MWT) com uma diferença média de 33,3% em relação ao controle (p=0,0412) na semana 61. A empresa planeja submeter o NDA no T1 2026, marcando a primeira terapia modificadora da doença a mostrar benefício nesta condição neurológica rara.
Fatos principais
- Arquivado
- 22 de set. de 2025, 11:05
- Evento
- Resultados topline
- Direção
- Positivo
- Empresa
IONSIonis- Ativo
- zilganersen
- Fonte
- SEC 8-K
- Confiança
- Com fonte
- Calendário
- Decisão da FDA (PDUFA) · 22 de set. de 2026 · Positivo
- faixa etária
- 1,5-53 anos
- semana do estudo
- 61
- participantes
- 54
- valor p do 10MWT
- 0,0412
- diferença média do 10MWT
- 33,3%
Trecho da fonte
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis anuncia resultados preliminares positivos do estudo pivotal do zilganersen na doença de Alexander – Primeiro e único medicamento em investigação a demonstrar um impacto clinicamente significativo e modificador da doença nesta condição neurológica rara e frequentemente fatal – – Submissão do NDA planejada para o T1 2026 – CARLSBAD, Calif., 22 de set. de 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunciou hoje resultados preliminares positivos do estudo pivotal do zilganersen em crianças e adultos vivendo com doença de Alexander (AxD), uma condição neurológica rara, progressiva e frequentemente fatal sem tratamentos modificadores da doença aprovados. Zilganersen 50 mg demonstrou estabilização estatisticamente signifi