Ionis: data PDUFA de zilganersen marcada para 22 de setembro de 2026

A FDA definiu a data de ação PDUFA para 22 de setembro de 2026 para zilganersen sob Revisão Prioritária. O comunicado de imprensa também apresenta dados adicionais positivos do estudo pivotal em endpoints motores, relatados pelo paciente e pelo clínico que apoiam os resultados principais anunciados anteriormente.

Fatos principais

Arquivado: 21 de abr. de 2026, 11:00
Evento: Data PDUFA definida
Direção: Positivo
Empresa: IONSIonis
Ativo: zilganersen
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 22 de set. de 2026 · Positivo
GFAP p: 0.003
10MWT p: 0.041
GMFM-88 p: 0.034
redução de GFAP: 33,6%
diferença de 10MWT: 33,3%
diferença de GMFM-88: 22,9 pontos

Trecho da fonte

EX-99.1 2 ef20071051_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 FINAL: April 20, 2026 Ionis apresenta novos dados do estudo pivotal de zilganersen na doença de Alexander (AxD) na Reunião Anual da AAN 2026 – Novos dados destacam potencial benefício do tratamento em múltiplos domínios de sintomas de AxD, reforçando o impacto positivo de zilganersen em pessoas que vivem com esta doença neurológica rara e frequentemente fatal – – Data PDUFA definida para 22 de setembro de 2026 – CARLSBAD, Calif., April 21, 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) anunciou hoje resultados positivos adicionais do estudo pivotal de zilganersen em crianças e adultos que vivem com Alexander disease (AxD), uma condição neurológica rara, progressiva e frequentemente fatal sem tratamentos modificadores da d

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