PepGen relata dados preliminares MAD de 5 mg/kg para PGN-EDODM1 em DM1

O estudo MAD de Fase 2 FREEDOM2 no coorte de menor dose (5 mg/kg) mostrou segurança favorável e correção de splicing modesta (7,3% vs 6,8% placebo), com média ajustada por outlier de 22,9%. A empresa permanece no cronograma para relatar os dados do coorte de 10 mg/kg no 2S 2026.

Fatos principais

Arquivado: 30 de mar. de 2026, 20:05
Evento: Resultados topline
Direção: Neutro
Empresa: PEPGPepGen
Ativo: PGN-EDODM1
Fonte: Comunicado da empresa
Confiança: Com fonte
segurança: sem EAGs, todos os EAETs leves ou moderados
correção de splicing: 7,3% (tratamento) vs 6,8% (placebo)
concentração muscular: 158 ng/g
correção de splicing sem outlier: 22,9% (n=5)

Trecho da fonte

PepGen Anuncia Resultados Preliminares do Coorte MAD de Menor Dose (5 mg/kg) no Estudo FREEDOM2 de Fase 2 em Andamento Demonstrando Dados Favoráveis de Segurança, Splicing e vHOT PepGen Anuncia Resultados Preliminares do Coorte MAD de Menor Dose (5 mg/kg) no Estudo FREEDOM2 de Fase 2 em Andamento Demonstrando Dados Favoráveis de Segurança, Splicing e vHOT PepGen Anuncia Resultados Preliminares do Coorte MAD de Menor Dose (5 mg/kg) no Estudo FREEDOM2 de Fase 2 em Andamento Demonstrando Dados Favoráveis de Segurança, Splicing e vHOT – PGN-EDODM1 foi geralmente bem tolerado, com todos os eventos adversos leves ou moderados e nenhum evento adverso grave relatado – – Correção média de splicing de 7,3% observada com PGN-EDODM1 (n=6) versus 6,8% com placebo (n=2); Excluindo um paciente outlie

Comunicado da empresa

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