ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Announces FDA IND Clearance for Exaluren in Nonsense-Mutation ADPKD; EXPRESS Phase 2 First Patient 3Q 2027

FDA cleared the IND for exaluren in nonsense-mutation ADPKD, enabling U.S. site activation for the global Phase 2 EXPRESS trial. The trial will randomize ~60 patients 1:1 to exaluren or placebo for 52 weeks with annualized htTKV growth as primary endpoint; first patient dosing is planned for 3Q 2027 and topline data in 1H 2029. Pre-IND FDA feedback noted that substantial durable htTKV effect could support Breakthrough Therapy Designation and that htTKV is a potential surrogate for accelerated approval.

Eloxx завершила разработку дизайна исследования EXPRESS фазы 2 при ADPKD с нонсенс-мутациями

Eloxx завершила разработку дизайна глобального исследования EXPRESS фазы 2 при ADPKD с нонсенс-мутациями: 52-недельное дозирование примерно у 60 пациентов (1:1 эксалуре против плацебо) с ежегодным темпом роста htTKV в качестве первичной конечной точки, оцениваемой с помощью МРТ. Первое дозирование пациенту ожидается в 3 квартале 2027 года, а итоговые данные за 52 недели — в первой половине 2029 года. Компания также получила в США статус орфанного препарата для ADPKD и отметила, что существенный устойчивый эффект на htTKV может поддержать статус прорывной терапии или ускоренное одобрение.

exaluren · NCT07523581 обновление реестра

страны: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: ЕК предоставила статус орфанного препарата эксалурену при АДПБП

Европейская комиссия предоставила статус орфанного лекарственного препарата эксалурену при АДПБП. Этот статус дополняет существующее назначение FDA в качестве орфанного препарата при синдроме Альпорта и поддерживает запланированное начало фазы 2 исследования при АДПБП, вызванном нонсенс-мутациями, в 2027 году.