Cabaletta Bio планирует подачу заявки BLA на rese-cel в 2027 году при миозите

Cabaletta инициировала согласованную с FDA регистрационную когорту по миозиту в декабре 2025 года и планирует подать первую заявку BLA на rese-cel в 2027 году. Когорта из 17 пациентов в рамках одного исследования использует первичную конечную точку через 16 недель — умеренный или значительный ответ по шкале общего улучшения без иммуномодуляторов и на фоне отсутствия или низких доз стероидов. Данные исследования Phase 1/2 RESET-Myositis поддерживают регистрационный дизайн.

Ключевые факты

Подано: 12 янв. 2026 г., 13:02
Событие: Заявка подана
Направление: Положительное
Компания: CABACabaletta Bio
Актив: rese-cel
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
первичная конечная точка: ответ по шкале умеренного или значительного общего улучшения через 16 недель
пациентская популяция в сша: 70,000
размер регистрационной когорты: 17 пациентов

Выдержка из источника

EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Cabaletta Bio объявляет о стратегических приоритетах на 2026 год Регистрационное исследование по миозиту активно набирает пациентов с запланированной когортой из 17 человек и подачей заявки BLA на rese-cel в 2027 году — включая возможность амбулаторного введения с использованием одной дозы, рассчитанной по весу Поправка к IND одобрена для производства rese-cel на автоматизированной масштабируемой платформе Cellares на основе нескольких успешных инженерных запусков; клинические данные производства ожидаются в 1H26 для подтверждения готовности GMP, включая логистику цепочки поставок Новые данные о длительности эффекта без предварительной подготовки и начальные клинические данные по более высокой дозе из RESET-PV™ ожидаются в 1H26;

SEC 8-K