Mirum сообщает положительные итоговые результаты когорты 2 исследования PROGRESS по zilurgisertib при педиатрической ФОП

Когорта 2 исследования PROGRESS достигла своих конечных точек эффективности на 24-й неделе, продемонстрировав, что zilurgisertib уменьшил общий объем очагов гетеротопической оссификации на 8,09 см³ (против +9,14 см³ на плацебо), предотвратил появление новых очагов гетеротопической оссификации у всех леченных пациентов и улучшил показатели подвижности суставов по CAJIS. Безопасность соответствовала когорте 1 без новых сигналов. Эти данные позволят подать заявку sNDA в первой половине 2027 года для расширения существующего одобрения (возраст ≥12 лет) на детей в возрасте от 6 до <12 лет.

Ключевые факты

Подано: 26 окт. 2026 г., 20:47
Событие: Предварительные результаты
Направление: Положительное
Компания: MIRMMirum
Актив: zilurgisertib
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Изменение CAJIS: -0,80 против -0,09 балла
новые очаги гетеротопической оссификации: 0 % против 7,7 %
Изменение объема очагов гетеротопической оссификации: -8,09 против +9,14 см³ (p=0,003)

Выдержка из источника

Mirum Pharmaceuticals сообщает о положительных результатах когорты 2 ключевого исследования PROGRESS препарата ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до <12 лет с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией Mirum Pharmaceuticals сообщает о положительных результатах когорты 2 ключевого исследования PROGRESS препарата ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до Mirum Pharmaceuticals сообщает о положительных результатах когорты 2 ключевого исследования PROGRESS препарата ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до - Zilurgisertib уменьшил общий объем очагов гетеротопической оссификации и улучшил оцененную врачом подвижность суставов; ни у одного пациента, получавшего zilurgisertib, не развились н

SEC 8-K