Ultragenyx завершает подачу rolling BLA для DTX401 при GSDIa

Ultragenyx завершила подачу rolling BLA для DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) в FDA для GSDIa. Подача теперь включает финальный модуль CMC после того, как не-клинические и клинические модули были поданы в August 2025. Заявка поддерживается данными Phase 3 GlucoGene, показывающими снижение потребления кукурузного крахмала, поддержание эугликемии и улучшение качества жизни у 52 леченных пациентов.

Ключевые факты

Подано: 30 дек. 2025 г., 21:11
Событие: Заявка подана
Направление: Положительное
Компания: RAREUltragenyx
Актив: pariglasgene brecaparvovec
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено

Выдержка из источника

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K