Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA выдает лицензию на GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

FDA's Purple Book lists BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) as licensed on 2026-08-19.

Ключевые факты

Решающее

4 авг. 2026 г.

20:09

Существенное

12 янв. 2026 г.

12:45

Существенное

30 дек. 2025 г.

21:11

Первичная конечная точка достигнутаНеизвестно

Общая выживаемость значима или с положительной динамикойНеизвестно

Доля пациентов из США/ЗападаБлагоприятно

12 из 26 центров в США

Назначен консультативный комитетБлагоприятно

Консультативный комитет не объявлен

Дата PDUFA перенесенаНеизвестно

Запись об инспекции производстваНеизвестно

Нет публичной записи об инспекции

Сигналы в формулировках компании (обсуждение инструкции)Неизвестно

Прецедент того же классаНеизвестно

Только для информации. Не является инвестиционной рекомендацией. SimianX не связан с FDA или SEC.