Ultragenyx: DTX401 PDUFA назначена на 23 августа 2026 года

FDA приняла заявку BLA на DTX401 для GSDIa и установила дату принятия решения PDUFA на 23 августа 2026 года. Также назначена вторая дата PDUFA — 19 сентября 2026 года — для заявки UX111 BLA при MPS IIIA. Эти две предстоящие даты решений являются следующими регуляторными вехами для генной терапии компании.

Ключевые факты

Подано: 4 авг. 2026 г., 20:09
Событие: Назначена дата PDUFA
Направление: Нейтральное
Компания: RAREUltragenyx
Актив: pariglasgene brecaparvovec
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 23 авг. 2026 г. · Результат не зафиксирован

Выдержка из источника

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

SEC 8-K