RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA выдает лицензию на GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

FDA's Purple Book lists BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) as licensed on 2026-08-19.

Ultragenyx урегулировала патентный спор с Esjay по DOJOLVI

Ultragenyx и Baylor Research Institute урегулировали патентный спор по ANDA с Esjay, предоставив Esjay лицензию без роялти на маркетинг дженерика тригептаноина (DOJOLVI) с 1 января 2033 года (или с 1 июля 2033 года при предоставлении педиатрической эксклюзивности). Аналогичные споры с другими заявителями ANDA остаются в процессе.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA назначена на 23 августа 2026 года

FDA приняла заявку BLA на DTX401 для GSDIa и установила дату принятия решения PDUFA на 23 августа 2026 года. Также назначена вторая дата PDUFA — 19 сентября 2026 года — для заявки UX111 BLA при MPS IIIA. Эти две предстоящие даты решений являются следующими регуляторными вехами для генной терапии компании.

Ultragenyx: FDA принимает BLA UX111, устанавливает дату PDUFA на 19 сентября 2026

FDA приняла повторно поданную BLA для UX111 (rebisufligene etisparvovec) для ускоренного одобрения при MPS IIIA и назначила дату решения PDUFA на 19 сентября 2026 года. Повторная подача включала до восьми лет данных наблюдения, демонстрирующих стойкое клиническое улучшение по сравнению с естественным течением заболевания.

Ultragenyx получает IRL на повторную подачу BLA для UX111

Компания получила письмо о неполном ответе на повторно поданную в январе 2026 года заявку BLA для UX111, в котором запрашивается дополнительная документация по CMC. Компания планирует предоставить запрошенную информацию в ходе следующей повторной подачи.

Ultragenyx повторно подает BLA для UX111; PDUFA ожидается в 3 квартале 2026 года

Ultragenyx повторно подала BLA для UX111 с целью ускоренного одобрения. FDA планирует завершить рассмотрение в течение шести месяцев, установив дату PDUFA на 3 квартал 2026 года. Также были раскрыты долгосрочные клинические данные, поддерживающие повторную подачу.

Ultragenyx: дата PDUFA для DTX401 назначена на 3 квартал 2026 года

BLA rolling submission for DTX401 was completed in December 2025. The FDA has now assigned a PDUFA target action date in the third quarter of 2026, establishing a clear regulatory timeline for potential approval of this AAV gene therapy for GSDIa.

Ultragenyx завершает подачу rolling BLA для DTX401 при GSDIa

Ultragenyx завершила подачу rolling BLA для DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) в FDA для GSDIa. Подача теперь включает финальный модуль CMC после того, как не-клинические и клинические модули были поданы в August 2025. Заявка поддерживается данными Phase 3 GlucoGene, показывающими снижение потребления кукурузного крахмала, поддержание эугликемии и улучшение качества жизни у 52 леченных пациентов.

Ultragenyx: UX143 Фаза 3 Orbit/Cosmic окончательный анализ ожидается в конце 2025 года

В документе говорится, что исследования Фазы 3 Orbit и Cosmic препарата setrusumab (UX143) при остеогенезе несовершенном продвигаются к окончательному анализу после того, как пациенты находились на терапии не менее 18 месяцев. Данные этих исследований ожидаются примерно в конце 2025 года.