STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics обновляет информацию о ходе исследования III фазы EMPEROR и согласовании с FDA по зоревунерсену при синдроме Драве

Stoke сообщила, что ~110 из 162 пациентов достигли первичной конечной точки 28-й недели в исследовании III фазы EMPEROR зоревунерсена, при этом теперь запланировано получение данных на III квартал 2027 года и подача заявки в FDA США во II половину 2027 года. На встрече с FDA было согласовано использование многокомпонентной оценки Vineland-3 для ключевой вторичной конечной точки когнитивных функций и поведения. Данные I фазы STK-002 при ADOA ожидаются в I половине 2027 года.

zorevunersen · Обновление реестра NCT06872125

статус: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics представляет данные по STK-002 при ADOA на AAO 2026

Stoke представила доклинические данные, данные естественного течения заболевания (FALCON) и ранние клинические данные по STK-002 на встрече AAO 2026. Продолжающееся исследование фазы 1 OSPREY завершило дозирование в первых двух когортах, при этом ожидается завершение третьей когорты к концу 2026 года, а первоначальные данные по безопасности и эффективности из последующих когорт запланированы на первую половину 2027 года.

Stoke Therapeutics представит данные исследования OSPREY фазы 1 по препарату STK-002 на конференции AAO 2026

Stoke представит доклинические данные и информацию о ходе текущего исследования OSPREY фазы 1 по препарату STK-002 (АСО, повышающему уровень OPA1) при АДОА на ежегодном собрании AAO 2026, которое состоится 11 октября. Дозирование завершено в первых двух когортах, третья когорта ожидается к концу 2026 года; первоначальные данные по безопасности и эффективности из терапевтических дозовых когорт (3 и 4) запланированы на первую половину 2027 года. Это обновление на ранней стадии клинической разработки без изменений в регуляторном пути.

Stoke Therapeutics согласовывает с FDA план NDA и анализ Vineland-3 для зоревунерсена при синдроме Драве

Stoke завершила успешную встречу с FDA, согласовав планируемую заявку NDA в США для зоревунерсена, включая использование многокомпонентного анализа MMRM четырех заранее определенных субдоменов Vineland-3 (экспрессивная коммуникация, рецептивная коммуникация, межличностные отношения, личные навыки) в качестве ключевой вторичной конечной точки по когнитивным и поведенческим показателям в исследовании III фазы EMPEROR. Компания теперь ожидает получения результатов исследования III фазы EMPEROR в III квартале 2027 года с последующей подачей NDA во второй половине 2027 года. Это обновляет статистический подход к анализу конечной точки адаптивного функционирования на основе отзывов FDA, клиницистов и лиц, осуществляющих уход.

Stoke Therapeutics назначает Бо Кумбо в совет директоров, ссылаясь на потенциальное одобрение Zorevunersen FDA в начале 2028 года

Stoke назначила Бо Кумбо в свой совет директоров, чтобы добавить коммерческий опыт для zorevunersen. Компания ориентируется на потенциальное одобрение FDA и коммерциализацию zorevunersen в начале 2028 года. Zorevunersen находится на III фазе для синдрома Драве с существующими обозначениями прорывной терапии, препарата для редких заболеваний и редкого педиатрического заболевания.

Stoke Therapeutics: предрегистрационная встреча с FDA запланирована на вторую половину 2026 года

Компания объявила о предрегистрационной встрече с FDA, запланированной на вторую половину 2026 года, для согласования пакета данных и плана статистического анализа перед планируемой поэтапной подачей заявки на регистрацию в США для zorevunersen при синдроме Драве. Встреча станет следующим официальным регуляторным взаимодействием перед началом поэтапной подачи NDA в первом квартале 2027 года.

Stoke завершает набор пациентов в исследование EMPEROR фазы 3 по zorevunersen при синдроме Драве

Stoke объявила о завершении набора 162 пациентов в исследование фазы 3 EMPEROR по zorevunersen. Компания планирует начать подачу скользящей заявки на регистрацию NDA в США в 1 квартале 2027 года, с получением данных фазы 3 в 3 квартале 2027 года для завершения подачи во 2 полугодии 2027 года.

Stoke: завершение набора в фазу 3 EMPEROR ожидается в июне 2026 года

Документ обновляет сроки исследования фазы 3 EMPEROR: набор ~150 пациентов в США, Великобритании и Японии теперь ожидается завершить в июне 2026 года, с публикацией данных, запланированной на середину 2027 года для поддержки подачи NDA в формате rolling, начиная с 1 квартала 2027 года. Также представлены новые данные 4-летнего OLE, демонстрирующие устойчивые сокращения приступов и статистически значимые улучшения когнитивных функций и поведения, однако регуляторное решение или дата PDUFA не указаны.

Stoke ускоряет набор пациентов и получение данных в рамках фазы 3 EMPEROR для zorevunersen

Компания теперь ожидает завершить набор 150 пациентов во втором квартале 2026 года, что позволит получить данные фазы 3 EMPEROR в середине 2027 года. Подача NDA по скользящей схеме планируется начать в первой половине 2027 года. Продолжаются обсуждения с FDA в рамках статуса Breakthrough Therapy Designation для изучения ускоренных путей регистрации.