QURE uniQure

uniQure подает заявку BLA на ifezuntirgene inilparvovec при болезни Гентингтона

uniQure подала заявку BLA в FDA с целью ускоренного одобрения ifezuntirgene inilparvovec для лечения болезни Гентингтона. Компания также подала заявку MAA в UK MHRA. Оба заявления основаны на трехлетних данных исследования Phase I/II, показывающих замедление прогрессирования заболевания по сравнению с внешним контролем.

uniQure: подача заявки AMT-130 BLA запланирована на 3 кв. 2026; 4-летние данные в сентябре

После встречи Type B с FDA uniQure подтвердила согласованность, что заявка на ускоренное одобрение BLA для AMT-130 при болезни Гентингтона может быть подана на основе имеющихся данных. Компания сохраняет график подачи BLA в 3 кв. 2026 и представит четырехлетние данные наблюдения Phase I/II в сентябре 2026.

uniQure планирует подачу заявки BLA для AMT-130 при болезни Гентингтона

FDA подтвердила, что 3-летние данные Phase I/II могут служить основным основанием для заявки BLA на ускоренное одобрение. Компания намерена подать заявку BLA в Q3 2026 и должна согласовать с FDA дизайн подтверждающего исследования до подачи.

uniQure планирует подачу заявки BLA на AMT-130 при болезни Гентингтона в III квартале 2026 года

FDA подтвердила, что данные 3-летнего исследования фазы I/II могут служить основным основанием для ускоренного одобрения. Компания согласует дизайн подтверждающего исследования перед подачей и намерена подать заявку BLA в третьем квартале 2026 года.

uniQure: встреча с FDA типа B по AMT-130 назначена на второй квартал 2026 года

uniQure получила разрешение на проведение встречи типа B с FDA для обсуждения возможного нового дизайна клинического исследования и плана статистического анализа данных за четыре года по AMT-130. Встреча последовала за встречей типа A, на которой FDA указала, что существующих данных фазы I/II по сравнению с внешним контролем недостаточно для подачи заявки на регистрацию.

uniQure: FDA отклонила данные Phase I/II с внешним контролем для AMT-130

FDA заявила, что данные Phase I/II по сравнению с внешним контролем недостаточны для поддержки заявки на регистрацию и настоятельно рекомендовала провести проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование Phase III. uniQure планирует запросить встречу Type B во II квартале 2026 года для обсуждения вариантов дизайна Phase III, что существенно продлевает регуляторные сроки.

uniQure сообщает данные 36-месячного исследования AMT-130 фазы I/II при болезни Гентингтона

36-месячные предварительные данные показывают, что AMT-130 в высокой дозе достиг заранее определенной первичной конечной точки (cUHDRS) и ключевой вторичной конечной точки (TFC) по сравнению с внешними контролями, подобранными по склонности, со статистически значимым замедлением прогрессирования заболевания и уровнями NfL в ЦСЖ ниже исходных. Данные поддерживают дальнейшее взаимодействие с FDA по возможному пути ускоренного одобрения и позиционируют AMT-130 как первого кандидата на болезнь-модифицирующую терапию при БГ.

uniQure планирует встречу типа A с FDA по BLA AMT-130

uniQure запланировала встречу типа A с FDA для обсуждения пакета данных BLA по AMT-130 — своей экспериментальной генной терапии болезни Гентингтона. Встреча предназначена для обсуждения пути ускоренного одобрения. Компания предоставит обновление по регуляторным вопросам после получения официальных протоколов встречи.

uniQure: FDA считает, что данные Phase I/II вряд ли поддержат подачу BLA для AMT-130

Протокол встречи FDA подтверждает, что данные Phase I/II в настоящее время вряд ли могут служить основным доказательством для подачи BLA. uniQure запросит повторную встречу с FDA в Q1 2026 для обсуждения следующих шагов по программе AMT-130 для лечения болезни Гентингтона.

uniQure: FDA больше не считает данные фазы I/II достаточными для подачи заявки на BLA по AMT-130

FDA изменила предыдущие рекомендации и теперь заявляет, что данные фазы I/II в сравнении с внешним контролем могут быть недостаточными в качестве основного доказательства для подачи заявки на BLA. Сроки планируемой подачи заявки на BLA по AMT-130 теперь неясны. uniQure запросит окончательные протоколы встречи и срочные последующие обсуждения с FDA для определения дальнейших шагов.