SimianX AI LogoSimianX AI

Запись из первоисточника

РешающееПредварительные результаты

uniQure сообщает данные 36-месячного исследования AMT-130 фазы I/II при болезни Гентингтона

36-месячные предварительные данные показывают, что AMT-130 в высокой дозе достиг заранее определенной первичной конечной точки (cUHDRS) и ключевой вторичной конечной точки (TFC) по сравнению с внешними контролями, подобранными по склонности, со статистически значимым замедлением прогрессирования заболевания и уровнями NfL в ЦСЖ ниже исходных. Данные поддерживают дальнейшее взаимодействие с FDA по возможному пути ускоренного одобрения и позиционируют AMT-130 как первого кандидата на болезнь-модифицирующую терапию при БГ.

Ключевые факты

Подано
13 янв. 2026 г., 12:05
Событие
Предварительные результаты
Направление
Положительное
Компания
QUREuniQure
Актив
AMT-130
Источник
SEC 8-K
Достоверность
Подтверждено
Период наблюдения
36 месяцев
замедление TFC
60% (p=0.033)
снижение NfL
-8.2%
замедление cUHDRS
75% (p=.003)

Выдержка из источника

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Huntington’s Disease Community Advocate Leadership in Gene Therapy January 2026 Exhibit 99.1 LEADERSHIP IN GENE THERAPY JANUARY 2026 | 2 Disclaimer This presentation contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended (the “Securities Act”), and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look forward to,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” "will,” “would” and similar expressions and the negatives of those terms. Forward-looking st

SEC 8-K

Ещё об этом активе

Существенное
2 сент. 2026 г.
11:06
QUREuniQure

uniQure подает заявку BLA на ifezuntirgene inilparvovec при болезни Гентингтона

Заявка поданаSEC 8-KОткрыть запись
Существенное
29 июл. 2026 г.
11:06
QUREuniQure

uniQure: подача заявки AMT-130 BLA запланирована на 3 кв. 2026; 4-летние данные в сентябре

Заявка поданаSEC 8-KОткрыть запись
Существенное
17 июн. 2026 г.
11:10
QUREuniQure

uniQure планирует подачу заявки BLA для AMT-130 при болезни Гентингтона

Заявка поданаSEC 8-KОткрыть запись
Существенное
17 июн. 2026 г.
11:05
QUREuniQure

uniQure планирует подачу заявки BLA на AMT-130 при болезни Гентингтона в III квартале 2026 года

Заявка поданаПресс-релиз компанииОткрыть запись
Существенное
5 мая 2026 г.
11:06
QUREuniQure

uniQure: встреча с FDA типа B по AMT-130 назначена на второй квартал 2026 года

Назначен консультативный комитетSEC 8-KОткрыть запись
Решающее
2 мар. 2026 г.
12:06
QUREuniQure

uniQure: FDA отклонила данные Phase I/II с внешним контролем для AMT-130

Изменение в реестре исследованийSEC 8-KОткрыть запись
Существенное
9 янв. 2026 г.
12:06
QUREuniQure

uniQure планирует встречу типа A с FDA по BLA AMT-130

Назначен консультативный комитетSEC 8-KОткрыть запись
Существенное
4 дек. 2025 г.
12:06
QUREuniQure

uniQure: FDA считает, что данные Phase I/II вряд ли поддержат подачу BLA для AMT-130

ДругоеSEC 8-KОткрыть запись
Решающее
3 нояб. 2025 г.
12:06
QUREuniQure

uniQure: FDA больше не считает данные фазы I/II достаточными для подачи заявки на BLA по AMT-130

ДругоеSEC 8-KОткрыть запись